Управление По Санитарному Надзору За Качеством Пищевых Продуктов И Медикаментов США (FDA) одобрило Elaprase (idursulfase), первый продукт для обработки синдрома Охотника (Mucopolysaccharidosis II, или MPS II), редкого унаследованного заболевания которое может вести к преждевременной смерти. Elaprase новая молекулярная реальность, которая активного ингридиента никогда перед выйдено на рынок в Соединенные Штаты.
Синдром Охотника, который обычно будет ясным в детях один до 3 лет времени, заболевание в котором тело персоны неполноценно в производить химикат iduronate-2-sulfatase, который сахары необходимого адекватно нервного расстройства сложные произведенные в теле. Симптомы включают задержку роста, совместную жесткость, и coarsening лицевых характеристик. В строгих случаях, пациенты испытывают дыхательные и сердечные проблемы, укрупненность печенки и хандры, неврологические дефициты, и смерть.
Elaprase было обозначено как сиротский продукт УПРАВЛЕНИЕ ПО САНИТАРНОМУ НАДЗОРУ ЗА КАЧЕСТВОМ ПИЩЕВЫХ ПРОДУКТОВ И МЕДИКАМЕНТОВ. Сиротские продукты, как Elaprase, вообще начаты для того чтобы обработать редкие заболевания или условия которые влияют на немного чем 200.000 людей в США. Сиротский Поступок Снадобья снабубежит семилетний период исключительного маркетинга первый рекламодатель который получает утверждение маркетинга для обозначенного сиротского продукта. Синдром Охотника диагностирован в приблизительно одном из 65.000 до 132.000 рождений.
«Это первый продукт который приносит помощь к очень малой группе в составе серьезно больные пациенты которые не имеют никакой другой вариант обработки,» сказал Др. Steven Galson, Директор, Центр для Оценки Снадобья и Исследование. «Это утверждение хороший пример как Сиротская программа продуктов может помочь общественным здравоохранениям с срочно необходима продуктами которые в противном случае не были бы имеющи на рынке.»