粮食与药物管理局审批 Elaprase (idursulfase) 猎人综合症状的

美国食品药品监督管理局 (FDA)审批了 Elaprase (idursulfase)，猎人综合症状 (Mucopolysaccharidosis II 或者 MPS II)，可能导致夭折的少见遗传性疾病处理的第一个产品。 Elaprase 是一个新的分子实体，是在美国以前从未销售的一种有效成分。

猎人综合症状，通常变得明显对于儿童一到三岁，是人员的身体是有缺陷的在导致化学制品 iduronate-2-sulfatase，足够是需要的在这个机体生产的细分复杂糖的疾病。 症状包括增长延迟，联合僵硬和变粗面部功能。 在严重的情况下，患者体验呼吸和心脏病这个肝脏和脾脏的问题、扩大，神经学缺乏和死亡。

Elaprase 被选定了作为一个孤立的产品由粮食与药物管理局。 孤立的产品，例如 Elaprase，一般被开发对待在美国影响少于 200,000 个人的少见疾病或情况。 孤立的药物操作提供独有的市场营销的七年的期间给获得对一个选定的孤立的产品的营销审批的第一赞助商。 猎人综合症状在大约一个诊断出于 65,000 到 132,000 诞生。

“这是给一个非常小的组重病的患者带来帮助没有其他处理选项”，说史蒂文 Galson，主任、中心药物评估和研究博士的第一个产品。 “此审批是一个好例子的孤立的产品程序如何可能有益于与否则不会是商业可用的迫切被需要的产品的公共卫生”。

Elaprase 在 96 名患者以后的一个被随机化的，双盲，安慰剂控制研究是批准的有综合症状向显示的猎人的对待的参与者有被改进的能力走。 在 53 星期试算结束时，接受的患者 Elaprase 注入体验在这个距离的一个 38 码更加巨大的增量在六分钟之内平均走了与安慰剂的患者比较。

在试算期间报告的最严重的相反活动是过敏症回应对可能是威胁生命的 Elaprase。 他们包括了呼吸困厄、下降血压和捕捉。 其他常见，但是较不严重的相反活动包括了热病、头疼和关节痛。

由于在严重过敏症回应的潜在，当 Elaprase 被管理时，适当的医疗支持应该是可用的。 患者和他们的医师鼓励参加被设立监控和评估长期处理的安全性和作用与 Elaprase 的一份非官方猎人结果调查。

Elaprase 是由 Shire Human Genetic Therapies， Inc. 制造的，在剑桥， MA。

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