U.S.-Maten och DrogAdministrationen (FDA) har godkända Elaprase (idursulfasen), den första produkten för behandlingen av Jägaresyndromet (Mucopolysaccharidosis II eller MPS II), en sällsynt övertagen sjukdom som kan leda till för tidig död. Elaprase är en ny molekylär enhet, som är en aktivingrediens aldrig, för det marknadsföras i Förenta staterna.
Jägaren Syndromet, som blir vanligt påtaglig i barn en till tre myndiga år, är en sjukdom, som personen förkroppsligar i, är defekt, i att producera den kemiska iduronaten-2-sulfatase, som är nödvändig tillräckligt som, sammanbrottkomplex sockrar producerat i förkroppsliga. Tecken inkluderar tillväxtfördröjning, gemensam styvhet och att förråa av ansikts- särdrag. I stränga fall erfar tålmodig respiratoriska och hjärt- problem, förstoringen av levern och spleenen, neurological underskott och död.
Elaprase designerades som en föräldralös produkt av FDA. Föräldralösa produkter, liksom Elaprase, framkallas till sällsynta sjukdomar för fest eller villkorar allmänt mer få än 200.000 folk för den affekt i U.S.ET. Den Föräldralösa Drogen Agerar ger enår period av artikel med ensamrätt som marknadsför till den första sponsorn som erhåller att marknadsföra godkännande för en designerad föräldralös produkt. Jägaresyndromet diagnostiseras i ungefärligt ett ut ur 65.000 till 132.000 födelser.
”Är Denna den första produkten som kommer med hjälp till en mycket liten grupp av allvarligt sjuk tålmodig, som har inget annat behandlingalternativ,” sade Dr. Steven Galson, Direktör, Centrerar för DrogUtvärdering och Forskar. ”Är Detta godkännande ett bra exempel av hur det Föräldralösa produktprogramet kan gynna allmän hälsa med urgently tillgängliga behövda produkter, som skulle annars för att inte vara kommersiellt -.”,