糧食與藥物管理局審批 Elaprase (idursulfase) 獵人綜合症狀的

美國食品藥品監督管理局 (FDA)審批了 Elaprase (idursulfase)，獵人綜合症狀 (Mucopolysaccharidosis II 或者 MPS II)，可能導致夭折的少見遺傳性疾病處理的第一個產品。 Elaprase 是一個新的分子實體，是在美國以前從未銷售的一種有效成分。

獵人綜合症狀，通常變得明顯對於兒童一到三歲，是人員的身體是有缺陷的在導致化學製品 iduronate-2-sulfatase，足够是需要的在這個機體生產的細分複雜糖的疾病。 症狀包括增長延遲，聯合僵硬和變粗面部功能。 在嚴重的情況下，患者體驗呼吸和心臟病這個肝臟和脾臟的問題、擴大，神經學缺乏和死亡。

Elaprase 被選定了作為一個孤立的產品由糧食與藥物管理局。 孤立的產品，例如 Elaprase，一般被開發對待在美國影響少於 200,000 個人的少見疾病或情況。 孤立的藥物操作提供獨有的市場營銷的七年的期間給獲得對一個選定的孤立的產品的營銷審批的第一贊助商。 獵人綜合症狀在大約一个診斷出於 65,000 到 132,000 誕生。

「這是給一個非常小的組重病的患者帶來幫助沒有其他處理選項」，說史蒂文 Galson，主任、中心藥物評估和研究博士的第一個產品。 「此審批是一個好例子的孤立的產品程序如何可能有益於與否則不會是商業可用的迫切被需要的產品的公共衛生」。

Elaprase 在 96 名患者以後的一個被隨機化的，雙盲，安慰劑控制研究是批准的有綜合症狀向顯示的獵人的對待的參與者有被改進的能力走。 在 53 星期試算結束時，接受的患者 Elaprase 注入體驗在這個距離的一個 38 碼更加巨大的增量在六分鐘之內平均走了與安慰劑的患者比較。

在試算期間報告的最嚴重的相反活動是過敏症回應對可能是威脅生命的 Elaprase。 他們包括了呼吸困厄、下降血壓和捕捉。 其他常見，但是較不嚴重的相反活動包括了熱病、頭疼和關節痛。

由於在嚴重過敏症回應的潛在，當 Elaprase 被管理時，適當的醫療支持應該是可用的。 患者和他們的醫師鼓勵參加被設立監控和評估長期處理的安全性和作用與 Elaprase 的一份非官方獵人結果調查。

Elaprase 是由 Shire Human Genetic Therapies， Inc. 製造的，在劍橋， MA。

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