Naukowowie przy St. Jude Children Badawczym szpitalem rozwijali mysz modela surowa choroba system odpornościowy który wyjaśniają pomoce dlaczego gen terapia używać taktować dzieci z ten chorobą przy instytucją w Europa powodował niektóre one rozwijać białaczkę.
Choroba, nazwany Łączący surowy łączący immunodeficiency, powoduje mutacją w genie dzwoniącym gamma C która zapobiega system odpornościowego od tworzyć b i T limfocyty. (XSCID) B limfocyty produkują niweczniki, i T limfocyty wykonują różnorodność zadania tak jak pomaga b komórki i zabijać komórki które infekują z wirusami.
XSCID sławny zrobił opowieścią dzwoniąca "bąbel chłopiec" co żyjący wśrodku plastikowego "bąbla" osłaniać on od infekcj.
Opierają się na te niedawnych studiach St. Jude badacze wnioskowali że XSCID robi myszy--i rozszerzeniem, dzieci z ten chorobą--szczególnie podatny nowotwór powodować gen terapią.
Jeden znacząco następstwa ten znalezienie jest, dyrektor St. Jude hematologii Eksperymentalny podział i współreżyser przeszczepienie i gen terapia. że gen terapia dla innych form genetyczne krwionośne choroby pozuje znamiennie mniej ryzyka dla powodować nowotwór niż poprzednio myśleć, według Brian Sorrentino, M.D. Sorrentino jest starszym autorem raport który pojawiać się w Sierpień 1 zagadnieniu postępowania narodowa akademia nauk. na te znalezieniach
Nasz aktualni znalezienia z ten nowym mysz modelem oferują istną nadzieję" powiedzieli Yan Shou, Ph.D., "że możemy robić gen terapii dla Łączącej SCID skrytki as well as wydajny," papier najpierw pisze i główny współpracownik ten praca. XSCID był pierwszy chorobą kiedykolwiek pomyślnie taktującym z gen terapią. W 2002, Francuscy badacze wkładali normalnych gammy C geny w szpik kostny komórki macierzyste usuwać od młodych dzieci z chorobą. Klinicyści wtedy natchnęli genetycznie zmodyfikowane komórki macierzyste z powrotem w pacjentów, wznawia zdolność rozwijać pełnych systemy odpornościowych dziewięć dzieci. Jakkolwiek, trzy pacjenci ostatecznie rozwijali białaczkę, wydarzenie który powodował pole gen terapia rewidować bezpieczeństwo ten podejście. Badacza opóźniony zdecydowany który ono wkładał w oncogenes gammy C gen dodający komórki macierzyste (powoduje geny). Genetyczna zmiana która był częścią gammy C gen obracał dalej oncogenes w komórkach krwi i powodował one mnożyć uncontrollably, powodować białaczkę. Studiować ten komplikację gen terapia rozwijał mysz modela który brakował gen dla gamma C as well as Arfa, Sorrentino's grupa (gamma C-/-) (Arfa -/). Arfa jest znacząco "poskramiacza" genem który zmusza komórki które mnożą abnormally szybko popełniać samobójstwo. Używać myszy brakuje Arfa drużyna zapewniał że białaczka powodować gen terapią w ten modelu no tłumi gen aktywnością.
Badacze usuwali szpik kostny komórki macierzyste od te nowych mysz modelów (Arfa gamma C) -/-/- i wkładać gamma C w one używa szczególnie modyfikowali wirusy dzwoniących wektory. Badacze wtedy natchnęli taktować komórki z powrotem w XSCID myszy. Gen terapia leczył genetyczną chorobę, ale 13 z 15 taktować XSCID myszy pójść dalej rozwijać białaczkę badacze donoszący. Drużyna usuwał leukemic komórki od myszy które rozwijali nowotwór i zakłada że gammy C geny one wkładali w różnorodność oncogenes.
W innym eksperymencie St. Jude myszy oficery śledczy używać modele które brakowali Arfa, normalnych gammy C geny ale tym samym no mieli XSCID. Drużyna używał ten modela ustalać czy gen terapia powoduje nowotwór nawet jeśli mysz model no miał XSCID. Badacze zakładają że tempo nowotworu rozwój w non-xscid myszach dostaje gen terapię był znamiennie niski wśród myszy które XSCID. niż "Ten znalezienie sugeruje obecność XSCID choroba jest silnym współczynnikiem ryzyka dla rozwija białaczki od gen terapii," Shou powiedział. "Chociaż kilka XSCID pacjenci taktujący gdzie indziej z gen terapią rozwijali białaczkę, pacjenci z innymi typ genetyczni krwionośni nieład no rozwijali nowotworu po gen terapia. W ten sposób sugeruje nasz odkrycie że, że pacjenci z XSCID są szczególnie podatni ten poważna komplikacja ale ludzie z innymi genetycznymi krwionośnymi chorobami no mogą być przy wysokością jako ryzyka."