聖茱迪兒童的研究醫院的科學家開發了免疫系統的嚴重疾病的鼠標設計幫助解釋用於的基因治療對待子項以此疾病在機構在歐洲為什麼造成有些開發白血病。
這個疾病，稱 X 鏈接的嚴重聯合的免疫缺乏 (XSCID)，是由變化造成的在稱防止免疫系統形成 B 和 T 淋巴細胞的伽瑪的基因 C。 B 淋巴細胞生產抗體，并且 T 淋巴細胞執行各種各樣的任務例如幫助 B細胞和殺害感染病毒的細胞。
XSCID 由所謂的 「泡影男孩的」故事使著名誰居住在塑料 「泡影裡面」保護他從傳染。
憑這些最近研究，聖茱迪研究員認為， XSCID 做鼠標--并且由擴展名，子項以此疾病--特別易受影響基因治療造成的癌症。
查找的此的一種重要涵義是基因血液疾病的其他表單的基因治療比根據布賴恩 Sorrentino、移植和基因治療將極大形成導致的癌症較少風險聖茱迪實驗血液學分部的 M.D.、主任和聯合負責人以前認為。 Sorrentino 是發表於國家科學院行動的 8月 1日問題一個報表的高級作者關於這些發現的。
「我們的與設計提供實際希望的此新的鼠標的當前發現我們可以使 X 鏈接的 SCID 的基因治療安全以及有效」，說嚴 Shou、 Ph.D。，本文的第一個作者和主要貢獻者此工作的。 XSCID 是第一個疾病順利地對待與基因治療。 在 2002年，法國研究員插入了正常伽瑪 C 基因到骨髓從幼兒去除的乾細胞以這個疾病。 臨床工作者然後灌輸了基因上被修改的乾細胞回到患者，恢復九子項的能力開發充分的免疫系統。 然而，三患者最終開發了白血病，造成基因治療的域反思此途徑安全性的活動。 研究員後確定伽瑪 C 基因被添加到乾細胞插入了自己到致癌基因 (癌症導致基因)。 是伽瑪 C 基因的一部分的基因在切換打開在血細胞的致癌基因并且造成他們無法控制地倍增，導致白血病。 要學習基因治療的此複雜化， Sorrentino 的組開發缺乏伽瑪的 C 的一個鼠標設計 (伽瑪 C-/-) 以及 Arf (Arf -/) 基因。 Arf 是該一個重要 「腫瘤抑制器」的基因倍增異常地快速自殺的強制細胞。 通過使用缺乏 Arf 的鼠標，這個小組保證基因治療造成的白血病在此設計不會由基因活動抑制。
研究員從這些新的鼠標設計 (Arf 去除了骨髓乾細胞 -/- 伽瑪 C -/-)，并且被插入的伽瑪 C 到他們裡使用特殊地被修改的病毒叫向量。 研究員然後灌輸了對待的細胞回到 XSCID 鼠標。 基因治療治療了這種遺傳病，但是 13 出於 15 對待的 XSCID 鼠標開發白血病，研究員報告。 這個小組從患癌症的鼠標去除了 leukemic 細胞并且發現伽瑪 C 基因插入了自己到各種各樣的致癌基因。
在另一個實驗，聖茱迪調查員使用了缺乏 Arf 的鼠標設計，但是有正常伽瑪 C 基因並且沒有 XSCID。 這個小組使用此設計確定基因治療是否將導致癌症，即使鼠標設計沒有 XSCID。 研究員發現癌症發展的費率在獲得基因治療的非XSCID 鼠標的在有 XSCID 的鼠標中顯著低比。 「查找的這建議 XSCID 疾病出現是開發的白血病的嚴格的風險系數從基因治療」， Shou 說。 「雖然幾名 XSCID 患者在別處對待與基因治療開發了白血病，有基因血液紊亂的其他類型的病人未患在基因治療之後的癌症。 因此我們的發現建議有 XSCID 的患者是特別易損壞的對此嚴重的複雜化，但是人們以其他基因血液疾病可能不是在作為高風險」。