静脈への単一の注入が付いている矯正的な遺伝子を渡す新しい方法は中心の遺伝性の病気の長続きがする処置のための約束を保持しますと、フロリダの研究者の大学は報告します。
UF の研究者は正常に中心を損なう筋ジストロフィーの形式を持つマウスの徴候を逆転させるのにアプローチを使用しました。 彼らはまた猿のウイルスベースの配達方法をテストし、見つけられた遺伝子は心筋のセルによって容易に吸収され、効果は月の間持続しました。
循環の研究のオンライン版で出版される調査結果は Pompe の病気からのために通常生命の最初の年に致命的である筋ジストロフィーのまれな形式すぐ来年早々患者始めることができたら人間の調査のための道を開きます。
「9 年前に私達は心筋に直接注入と中心の長期遺伝子発現を得ることができるが、非能率的」、あり、ことを私達がだったことを知っていましたパウエルの遺伝子療法の中心の UF の小児科の心臓学医を言いましたバリー J. Byrne、 M.D.、 Ph.D。、ペーパーの年長の著者およびディレクター。 「ここの相違私達が他のどの薬剤のような静脈にもベクトルの大いにより低い線量を提供してもいい矯正的な遺伝子は中心で」。は集まりますことであり
科学者は膨張させた心筋症として知られている心筋のアテローム性動脈硬化、打撃、筋ジストロフィーおよび拡大を含む不良な遺伝子か生来の新陳代謝の病気に、リンクされる心血管の条件の処置のために実行可能な遺伝子療法の一見をますます言います。
しかし人々のそれをテストし始めるための努力は矯正的な遺伝子を容易そして効率的に渡す方法を見つける必要性によって遅れました従ってによって必要どこにがであるか行きます。 いくつかの条件は、例えば、中心および骨格筋影響を与え、集中させたサイトにの代りに防ぐようにボディ全体の遺伝子の広まった配達を、または正しい病気に両方要求します。
「十分理解される大人の心臓病の多くの形式がありま遺伝の基礎を持っていますとして今; 不整脈すべては、病気の系列が原因である問題多くの人々がずっと遺伝子の転送の contractility を修正するように試みている長い Q-T シンドローム、心不全のカテゴリを呼出しました」また UF の遺伝学の協会と加入する Byrne を言いました。 「私達は非常に使用しています治療と薬物の進行中の使用なしで使用される同じ作戦を」。
遺伝子を渡す評価方法では、 UF の研究者は adeno 準のウイルスの 3 つの病気を引き起こすと知られていないし、主要な免疫組織の反作用を誘発しないようではないサブタイプ、か AAV を比較しました。 彼らは AAV-1、 AAV-8 および AAV-9 の機能を大人マウス新生との骨組みおよび心筋に遺伝子を挿入するテストしました。
テストは AAV-9 がレベルが AAV-1 と達成した 200 時に心筋全体とられたことを明らかにしました。 それに対して、 AAV-8 は AAV-1 と達成されたレベルかける 20 の心筋によってより少なく精密だったけれどもとられ、レバーと他の筋肉にまたかなりの遺伝のペイロードを渡します。
AAV-9 がセルによってそう容易にとられたので人々の治療上の効果を達成するのに、より低い線量が多分使用できますと Byrne は言いました。 それにまたヘルプが修理を必要とするセルによってそれ血管の壁を通した遮断従ってそれ容易にとることができる一義的な外シェルがあります。
科学者はまた Pompe の病気のためのマウスモデルでその治療上の遺伝子のコピーをポンプ抜けている酵素含むために AAV-9 を修正しました。 疾患はエネルギーを保存するのに使用される普通炭水化物のグリコーゲンを破壊する酵素の十分なレベルを作り出さない単一の不完全な遺伝子によって引き起こされます。 グリコーゲンが筋肉で集まるとき病気により引き締まる機能を限定する筋肉および中心のティッシュの漸進的な弱まることを引き起こします。
「これは中心に影響を与える遺伝病を扱う目指す中心に遺伝子療法を提供する方法と」 Byrne 言いましたです。 「それは効率的、長続きがします。 私達の研究の他の区別機能の 1 つはですそれですおそらく遺伝の心臓異常の生理学的な訂正を示す第 1」。