Nowy sposób dostarczać korekcyjnych geny z pojedynczym zastrzykiem w żyłę trzyma obietnicę dla długotrwałych traktowań dziedziczne choroby serce, uniwersytet Floryda badacze donosi.
UF badacze używali podejście pomyślnie odwrotni objawy w myszach z formą mięśniowy dystrophy który uszkadza serce. Także badali opierającą się doręczeniową metodę w małpach i znajdujący geny bez wahania absorbowali kierowego mięśnia komórkami, i skutek upierał się dla miesięcy.
Znalezienia, publikujący w onlinym wydaniu cyrkulaci badanie, brukują sposób dla studiów w istotach ludzkich które mogli zaczynać dla pacjentów z Pompe chorobą jak tylko na początku przyszłego roku, rzadka forma mięśniowy dystrophy który jest zazwyczaj śmiertelny w pierwszy roku życie.
"Dziewięć rok temu znaliśmy my mógł dostawać długookresowego genu wyrażenie w sercu ale ono był z bezpośrednim zastrzykiem w kierowego mięsień i ja był nieefektywny," powiedział UF pediatrycznego kardiologa Barry J, M.D, Ph.D papieru autor. Byrne., starszy dyrektor Powell genu terapii centrum i. "różnica tutaj jest że możemy dostarczać target120_0_ niską dawkę wektor w żyłę jak jakaś inny lek, i korekcyjny gen zbiera w sercu."
Naukowowie mówją gen terapii spojrzenia rosnąco prawdopodobnych dla traktowania sercowonaczyniowi warunki łączący wadliwi geny lub congenital metaboliczne choroby wliczając atherosclerosis, uderzenia, mięśniowego dystrophy i powiększenia kierowy mięsień znać jako dilated cardiomyopathy.
Ale wysiłki zaczynać testowanie ja w ludziach zwalniał potrzebą znajdować sposoby dostarczać korekcyjnych geny łatwo i wydajnie, więc iść dokąd potrzebują. Liczba warunki, na przykład, wpływa mięsień, wymaga rozlewną dostawę geny przez cały ciała i zapobiegać chorobę lub korygować, zamiast zlokalizowanego miejsca. kierowego i kośćcowego
"Tam są wiele formy które teraz rozumieją jak mieć genetyczną podstawę; dorosła kierowa choroba wszystko arrhythmias, problemy niewydolności serca kategoria które są należni rodzina choroby dzwonić długi Q-T syndrom," dokąd wiele lud próbowali modyfikować kurczliwość z genu przeniesieniem powiedział Byrne który także przyłączają się z UF genetyka instytutem., "używamy ten sam strategie używać z leczeniem ale bez trwającego use lekarstwa bardzo."
UF badacze porównywali trzy podtypu kojarzący wirus lub AAV który no zna powodować chorobę i no pojawiać się wywoływać ważną system odpornościowy reakcję. w oceniać metody dostarczać geny, Badali zdolność AAV-1, AAV-8 i AAV-9, wkładać geny w kośćcowego, kierowego mięsień i. w w nowonarodzonych i dorosłych myszach
Testy wyjawiali że AAV-9 wziąć up przez cały kierowego mięśnia przy 200 czasami poziomy dokonujący z AAV-1. W kontrascie, AAV-8 wziąć up kierowym mięśniem przy 20 czasami poziomy dokonujący z AAV-1, także dostarczający znaczącą kwotę swój genetyczny ładunek użyteczny wątróbka inni mięśnie i. chociaż ono był mniej precyzyjny,
Ponieważ AAV-9 w ten sposób bez wahania wziąć up komórkami, niska dawka prawdopodobnie używać dokonywać leczniczego skutek w ludziach mógł, Byrne powiedział. Ja także unikalną zewnętrzną skorupę które bez wahania brać up komórkami wymaga naprawę mogą pomoce ja więc ja przerwa przez naczynie krwionośne ścian.
Naukowowie także modyfikowali AAV-9 zawierać kopie leczniczy gen który pompuje out enzymu chybianie w mysz modelu dla Pompe choroby. Dolegliwość powoduje pojedynczym brakowym genem który nie udać się produkować odpowiednich poziomy używać przechować energię enzym który normalnie łama puszek węglowodanowy glikogen. Choroba powoduje stoniowy osłabiać mięśnia i serca tkanka ogranicza ich zdolność skracać. gdy glikogen akumuluje w mięśniach
"To jest sposób dostarczać gen terapię serce który celuje przy taktować genetyczne choroby wpływa serce," Byrne powiedział. "Ja jest skuteczny i długotrwały. Jeden inne odróżnia cechy nasz badanie jest mną jest prawdopodobnie pierwszy demonstrować fizjologiczną korekcję genetyczna sercowa anormalność."