传送与唯一射入的更正的基因新的方式到静脉里拥有这个重点的遗传性疾病的持久处理的承诺，佛罗里达研究员大学报告。
UF 研究员使用这个途径顺利地撤消在鼠标的症状与损坏这个重点肌肉萎缩症的表单。 他们也测试了在猴子的基于病毒的发运方法，并且被找到的基因由心肌细胞容易地吸收，并且这个作用仍然存在几个月。
发现，发布在循环研究的在线编辑，铺平道路研究的在可能为患者以 Pompe 疾病，肌肉萎缩症的一份少见表单开始，当明年初通常是致命的在第一该年生活的人。
“九年前我们知道我们在这个重点可能获得长期基因表达，但是它是与直接喷射到心肌，并且是效率低的”，说 UF 小儿科心脏科医师巴里 J. Byrne、 M.D.、 Ph.D。，鲍威尔基因治疗中心的本文的高级作者和主任。 “这里这个区别是我们可以提供这个向量的一种更低的剂量到象其他药物的一条静脉，并且这个更正的基因在这个重点收集”。
科学家说基因治疗查找越来越可行为与有故障的基因或先天新陈代谢的疾病被链接的心血管情况的处理，包括动脉粥样硬化、中风、肌肉萎缩症和叫作膨胀的心肌病的心肌的扩大。
但是工作成绩开始测试它在人由需要查找办法减慢了容易地和高效地传送更正的基因，因此他们是他们是需要的地方。 一定数量的情况，例如，影响重点和骨骼肌，并且要求基因普遍发运在这个机体中的，而不是到一个局限化的站点，防止或正确的疾病。
“有现在了解作为有一个基因基本类型成人心脏病的许多表单; 所有心率失常，归结于疾病系列的问题叫许多伙计尝试修改与基因调用的收缩性的长的 Q-T 综合症状，心力衰竭类别”， Byrne 说，也参加与 UF 遗传学学院。 “我们使用非常同样方法使用与药物治疗，但是，不用对治疗的持续的使用”。
在传送基因评估的方法， UF 研究员比较了 adeno 关联病毒的三子型或者 AAV，不知道导致疾病，并且不看上去触发一种主要免疫系统回应。 他们测试了 AAV-1、 AAV-8 和 AAV-9 的能力插入基因到骨骼和心肌在新出生和在成人鼠标。
测试表示 AAV-9 占去了在级别达到与 AAV-1 的 200 倍的心肌中。 相反， AAV-8 由在 20 的心肌占去乘级别达到与 AAV-1，虽然它是较不准确的，也传送巨大数量的其基因有效负荷到肝脏和到其他肌肉。
由于 AAV-9 由细胞那么容易地占去，一种更低的剂量可能可能用于取得在人的一个治疗作用， Byrne 说。 它也有帮助它中断通过血管墙壁，因此它可以由要求维修服务的细胞容易地占去的一个唯一外壳。
科学家也修改 AAV-9 在 Pompe 疾病的一个鼠标设计包含该一个治疗的基因的复制泵丢失的酵素。 这个问题是由不能导致酵素的足够的级别通常划分碳水化合物糖朊，用于存储能源的一个唯一有缺陷的基因造成的。 这个疾病导致逐渐减弱肌肉和重点组织，当糖朊在肌肉时累计，限制他们的能力收缩。
“这是提供基因治疗方式到瞄准对待遗传病的影响这个重点的重点”， Byrne 说。 “它是高效和持久的。 我们的研究其他区分的功能之一是它很可能是展示基因心脏病反常性的一个生理更正的第一个”。
在与科学家一道执行的恒河猴的另外的试验在加利福尼亚国家灵长目研究中心在加州大学在迪维斯证明 AAV-9 容易地通过到在灵长目的心肌在一种唯一静脉注射以后，并且作用是持久的。
“AAV-9 有 AAV-8 没有的心肌的特殊亲合力”， Byrne 说。 “AAV-9 现在似乎是我们的重点问题的最佳的解决方法。
“灵长目执行产生我们答案到这如何可能用于子项”，他里说，添加该 UF 研究员希望明年初生成在病人的试算有 Pompe 疾病。 “许多先天性障碍有他们的恐惧的作用及早在生活中，因此我们推进朝能执行防止疾病与设法相对以后更正。 我们继续设法获得越来越靠近帮助的临床研究患者实际目标”。
R. 茱迪 Samulski， Ph.D。，基因治疗中心的主任在北部卡罗来纳州教堂小山大学的，说每个病毒类型是 “象运载一个邮政编码确定的联邦快递公司卡车卡车何处采取其有效负荷”。
“实验室设计在这些向量上的新的邮政编码，因此他们可以设法控制他们是的地方”，他说。 “然后他们成为更多象有这些属性和仅这些属性的一种传统药物。 我们在自然使用模板作为我们的图纸。 一旦我们了解他们运作的这些安排，然后我们可以战略上控制他们和为我们的好处使用他们。 它是一扣人心弦的时光在此区。
“我等同于它对空间项目”，他补充说。 “我们不知道谁尼尔・阿姆斯特朗是，是做此工作的那个，但是我们知道我们去月亮。 大家工程事情是该工作成绩的一部分。 什么巴里执行比什么人员想象。 它是接近圣杯，当您在小的动物时获得它运作您在大动物然后获得它运作。 什么您留下是进入人。 它确实获得激动的 (基因) 发运域，因为什么我们所有等待继续下去该肯定在所有级别”。
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