傳送與唯一射入的更正的基因新的方式到靜脈裡擁有這個重點的遺傳性疾病的持久處理的承諾，佛羅里達研究員大學報告。
UF 研究員使用這個途徑順利地撤消在鼠標的症狀與損壞這個重點肌肉萎縮症的表單。 他們也測試了在猴子的基於病毒的發運方法，并且被找到的基因由心肌細胞容易地吸收，并且這個作用仍然存在幾個月。
發現，發布在循環研究的在線編輯，鋪平道路研究的在可能為患者以 Pompe 疾病，肌肉萎縮症的一份少見表單開始，當明年初通常是致命的在第一該年生活的人。
「九年前我們知道我們在這個重點可能獲得長期基因表達，但是它是與直接噴射到心肌，并且是效率低的」，說 UF 小兒科心臟科醫師巴里 J. Byrne、 M.D.、 Ph.D。，鮑威爾基因治療中心的本文的高級作者和主任。 「這裡這個區別是我們可以提供這個向量的一種更低的劑量到像其他藥物的一條靜脈，并且這個更正的基因在這個重點收集」。
科學家說基因治療查找越來越可行為與有故障的基因或先天新陳代謝的疾病被鏈接的心血管情況的處理，包括動脈粥樣硬化、中風、肌肉萎縮症和叫作膨脹的心肌病的心肌的擴大。
但是工作成績開始測試它在人由需要查找辦法減慢了容易地和高效地傳送更正的基因，因此他們是他們是需要的地方。 一定數量的情況，例如，影響重點和骨骼肌，并且要求基因普遍發運在這個機體中的，而不是到一個局限化的站點，防止或正確的疾病。
「有現在瞭解作為有一個基因基本類型成人心臟病的許多表單; 所有心率失常，歸結於疾病系列的問題叫許多夥計嘗試修改與基因調用的收縮性的長的 Q-T 綜合症狀，心力衰竭類別」， Byrne 說，也參加與 UF 遺傳學學院。 「我們使用非常同樣方法使用與藥物治療，但是，不用對治療的持續的使用」。
在傳送基因評估的方法， UF 研究員比較了 adeno 關聯病毒的三子型或者 AAV，不知道導致疾病，并且不看上去觸發一種主要免疫系統回應。 他們測試了 AAV-1、 AAV-8 和 AAV-9 的能力插入基因到骨骼和心肌在新出生和在成人鼠標。
測試表示 AAV-9 佔去了在級別達到與 AAV-1 的 200 倍的心肌中。 相反， AAV-8 由在 20 的心肌佔去乘級別達到與 AAV-1，雖然它是較不準確的，也傳送巨大數量的其基因有效負荷到肝臟和到其他肌肉。
由於 AAV-9 由細胞那麼容易地佔去，一種更低的劑量可能可能用於取得在人的一個治療作用， Byrne 說。 它也有幫助它中斷通過血管牆壁，因此它可以由要求維修服務的細胞容易地佔去的一個唯一外殼。
科學家也修改 AAV-9 在 Pompe 疾病的一個鼠標設計包含該一個治療的基因的複製泵丟失的酵素。 這個問題是由不能導致酵素的足够的級別通常劃分碳水化合物糖朊，用於存儲能源的一個唯一有缺陷的基因造成的。 這個疾病導致逐漸減弱肌肉和重點組織，當糖朊在肌肉時累計，限制他們的能力收縮。
「這是提供基因治療方式到瞄準對待遺傳病的影響這個重點的重點」， Byrne 說。 「它是高效和持久的。 我們的研究其他區分的功能之一是它很可能是展示基因心臟病反常性的一個生理更正的第一个」。
在與科學家一道執行的恆河猴的另外的試驗在加利福尼亞國家靈長目研究中心在加州大學在迪維斯證明 AAV-9 容易地通過到在靈長目的心肌在一種唯一靜脈注射以後，并且作用是持久的。
「AAV-9 有 AAV-8 沒有的心肌的特殊親合力」， Byrne 說。 「AAV-9 現在似乎是我們的重點問題的最佳的解決方法。
「靈長目執行產生我們答案到這如何可能用於子項」，他裡說，添加該 UF 研究員希望明年初生成在病人的試算有 Pompe 疾病。 「許多先天性障礙有他們的恐懼的作用及早在生活中，因此我們推進朝能執行防止疾病與設法相對以後更正。 我們繼續設法獲得越來越靠近幫助的臨床研究患者實際目標」。
R. 茱迪 Samulski， Ph.D。，基因治療中心的主任在北部卡羅來納州教堂小山大學的，說每個病毒類型是 「像運載一個郵政編碼確定的聯邦快遞公司卡車卡車何處採取其有效負荷」。
「實驗室設計在這些向量上的新的郵政編碼，因此他們可以設法控制他們是的地方」，他說。 「然後他們成為更多像有這些屬性和仅這些屬性的一種傳統藥物。 我們在自然使用模板作為我們的圖紙。 一旦我們瞭解他們運作的這些安排，然後我們可以戰略上控制他們和為我們的好處使用他們。 它是一扣人心弦的時光在此區。
「我等同於它對空間項目」，他補充說。 「我們不知道誰尼爾・阿姆斯特朗是，是做此工作的那個，但是我們知道我們去月亮。 大家工程事情是該工作成績的一部分。 什麼巴里執行比什麼人員想像。 它是接近聖杯，當您在小的動物時獲得它運作您在大動物然後獲得它運作。 什麼您留下是進入人。 它確實獲得激動的 (基因) 發運域，因為什麼我們所有等待繼續下去該肯定在所有級別」。
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