条款报告起因于帮助收益美国对第一种处理的食品药品监督管理局审批猎人疾病的由在医学的日记帐遗传学在线发布了的举足轻重的临床试验。
主要作者是约瑟夫 Muenzer，小儿科的部门的一位副教授博士在 UNC 医学院。 Muenzer 导致阶段 II/III 临床试验，发现 idursulfase (再组合人 iduronate-2-sulfatase) 的每周注入是有效的在对待在患者的基础酵素缺乏与猎人综合症状。
凭这些结果，在 7月 24日的粮食与药物管理局审批了 Elaprase， Shire 制造的 idursulfase 准备 Human Genetic Therapies 剑桥，质量 Inc。
“为病人系列有猎人综合症状， Elaprase 粮食与药物管理局审批的产生他们希望”， Muenzer 说。 “在此之前，他们没有希望。 这些是在他们的少年岁月和 20 年代初期被注定中断的子项。 现在，他们有拘捕或制止疾病进程的一种处理”， Muenzer 说。
Muenzer 被认可作为其中一位关于猎人综合症状研究和子项的药物治疗的领先世界的专家以基因 lysosomal 存贮疾病例如猎人综合症状。
在他的 UNC 的实验室， Muenzer 创建了用于更加早期的研究展示 Elaprase 的潜在的效果的猎人综合症状的一个鼠标设计。
猎人综合症状，更加正式已知作为 mucopolysaccharidosis 类型 II 或 MPS II，是在男几乎完全发生的极为少见的被继承的酵素紊乱。
有猎人综合症状的人们缺乏酵素 iduronate-2-sulfatase，对回收复杂碳水化合物是重要的例如 glycosaminoglycans，或者堵嘴。 堵嘴的累计在组织的和机构导致可能包括联合僵硬、呼吸的困难、重点这个脾脏问题、扩大和肝脏的严重问题，变粗面部功能和骨骼残疾，发展延迟和神经病，并且，根本地，早死亡。 那里 Muenzer 估计只是大约有猎人综合症状的 500 个人在美国。
“我们是喜悦的 ELAPRASE，猎人综合症状的第一种批准的处理，现在这个市场上和可用对患者”，说大卫 Pendergast，郡人力基因疗法的总统。 “Muenzer 博士在此药物临床试验扮演一个关键角色，导致成功的粮食与药物管理局审批”。
十六岁的 Cody Paxton，是第一名患者在阶段 II/III 试算登记了在 UNC 医院，说 Elaprase 的每周，三小时注入非常地帮助了他，因为他在 2004年 9月开始接受他们。
“我呼吸是更好的，并且我是更加精力充沛的”，他说。 加号， Cody 说，他有更多灵活性在他的联接。 现在他可以在他的题头，在前后安置现有量他不可能执行，他说。
Cody 和他的母亲，埃琳娜 Paxton，被搬到北卡罗来纳从乳香树脂海滩，纽约，因此 Cody 能在这次临床试验参与。 Cody 的更老的兄弟，克里斯托弗 Dutcher，现在是 22 岁，是在更早的阶段 I/II 试算登记的第一名患者在 UNC 医院。
“他的肝脏在 3 月，在克里斯托弗开始接受注入之后”，埃琳娜 Paxton 内收缩说。 “他的进气孔变得更好，并且他有更多能源。 加号，克里斯托弗有保持相对地健康，而不是继续恶化”，她说。
这种处理为该克里斯托弗，在纽约仍然住，能取得大学学位，并且开始秋天的研究生院在 Hofstra 大学的他那么很好运作，他的母亲说。