條款報告起因於幫助收益美國對第一種處理的食品藥品監督管理局審批獵人疾病的由在醫學的日記帳遺傳學在線發布了的舉足輕重的臨床試驗。
主要作者是約瑟夫 Muenzer，小兒科的部門的一位副教授博士在 UNC 醫學院。 Muenzer 導致階段 II/III 臨床試驗，發現 idursulfase (再組合人 iduronate-2-sulfatase) 的每週注入是有效的在對待在患者的基礎酵素缺乏與獵人綜合症狀。
憑這些結果，在 7月 24日的糧食與藥物管理局審批了 Elaprase， Shire 製造的 idursulfase 準備 Human Genetic Therapies 劍橋，質量 Inc。
「為病人系列有獵人綜合症狀， Elaprase 糧食與藥物管理局審批的產生他們希望」， Muenzer 說。 「在此之前，他們沒有希望。 這些是在他們的少年歲月和 20 年代初期被注定中斷的子項。 現在，他們有拘捕或制止疾病進程的一種處理」， Muenzer 說。
Muenzer 被認可作為其中一位關於獵人綜合症狀研究和子項的藥物治療的領先世界的專家以基因 lysosomal 存貯疾病例如獵人綜合症狀。
在他的 UNC 的實驗室， Muenzer 創建了用於更加早期的研究展示 Elaprase 的潛在的效果的獵人綜合症狀的一個鼠標設計。
獵人綜合症狀，更加正式已知作為 mucopolysaccharidosis 類型 II 或 MPS II，是在男幾乎完全發生的極為少見的被繼承的酵素紊亂。
有獵人綜合症狀的人們缺乏酵素 iduronate-2-sulfatase，對回收複雜碳水化合物是重要的例如 glycosaminoglycans，或者堵嘴。 堵嘴的累計在組織的和機構導致可能包括聯合僵硬、呼吸的困難、重點這個脾臟問題、擴大和肝臟的嚴重問題，變粗面部功能和骨骼殘疾，發展延遲和神經病，并且，根本地，早死亡。 那裡 Muenzer 估計只是大約有獵人綜合症狀的 500 個人在美國。
「我們是喜悅的 ELAPRASE，獵人綜合症狀的第一種批准的處理，現在這個市場上和可用對患者」，說大衛 Pendergast，郡人力基因療法的總統。 「Muenzer 博士在此藥物臨床試驗扮演一個關鍵角色，導致成功的糧食與藥物管理局審批」。
十六歲的 Cody Paxton，是第一名患者在階段 II/III 試算登記了在 UNC 醫院，說 Elaprase 的每週，三小時注入非常地幫助了他，因為他在 2004年 9月開始接受他們。
「我呼吸是更好的，并且我是更加精力充沛的」，他說。 加號， Cody 說，他有更多靈活性在他的聯接。 現在他可以在他的題頭，在前後安置現有量他不可能執行，他說。
Cody 和他的母親，埃琳娜 Paxton，被搬到北卡羅來納從乳香樹脂海灘，紐約，因此 Cody 能在這次臨床試驗參與。 Cody 的更老的兄弟，克里斯托弗 Dutcher，現在是 22 歲，是在更早的階段 I/II 試算登記的第一名患者在 UNC 醫院。
「他的肝臟在 3 月，在克里斯托弗開始接受注入之後」，埃琳娜 Paxton 內收縮說。 「他的進氣孔變得更好，并且他有更多能源。 加號，克里斯托弗有保持相對地健康，而不是繼續惡化」，她說。
這種處理為該克里斯托弗，在紐約仍然住，能取得大學學位，并且開始秋天的研究生院在 Hofstra 大學的他那麼很好運作，他的母親說。