ハンチントン病治療薬をスクリーニングするための効果的なテスト

メマンチンとリルゾール- -疾患、模倣する条件下で細胞が生きているままで、最も効果的である培養細胞を用いた試験では、ハンチントン病と2種類の化合物がいることを示しに対して画面の薬に効果的な方法を提供するUTの南西医療センターの研究者のレポートを。

"これらの薬物は、解釈することが非常に困難であるハンチントン病のモデルといくつかのHD人間の臨床試験と結果の様々なテストされた、"博士はイリヤBezprozvanny、生理学の助教授と研究、オンラインで利用可能と今日に発表されたの年長の著者だ神経科学の手紙の問題。 "これらの薬剤のいくつかは矛盾する結果は、異なる研究グループによって得られるが、それは研究が並行して行われていないので、違いはどこから来たのか把握することは不可能ですられた。

"我々は、体系的かつquantititatively同じHDモデルでは臨床的に意義のある薬剤を並べてテストした。前に行われていないことを、"博士Bezprozvannyは言った。

ハンチントン病は、特定の脳細胞が死んで成人期に顕在致命的な遺伝性疾患、、です。制御されていない動き、感情障害や精神的能力の喪失の病気の結果。ハンチントンと人の子孫はそれを継承する50％の確率を持っている。

米国では25万人以上が障害を持っているか、またはそれのための危険にさらされている。そこには治療法がありませんが、いくつかの薬剤が使用されているか、症状を和らげたり、ハンチントンの進行を遅らせるためにテストされています。

この病気は脳の動きのとの制御に関与している線条体、"執行機能"、または計画や抽象的思考と呼ばれるの部分に影響を与えます。それは主に神経細胞が線条体中型有棘ニューロン、線条体の主要なコンポーネントと呼ばれる攻撃。

博士Bezprozvannyのグループは、以前はハンチントン線条体ニューロンは、神経細胞が互いに通信するために使用する化合物をグルタミン酸に過敏であることを実証。

最新のUTの南西研究では、研究者は遺伝的変異型ヒトハンチントン遺伝子を発現する改変マウスの脳から線条体有棘ニューロンを培養した。予想通り、グルタミン酸は、ハンチントン神経細胞を殺し、しかし科学者たちはまた、それらの保護能力を評価する5つの臨床的に関連するグルタミン酸阻害剤をテストした。

それはホモシステイン、グルタミン酸神経細胞がより脆弱になる化合物と相互作用するので、葉酸は、ハンチントン病を持つ人々のための治療法として提案されている。ガバペンチンとラモトリジン、両方のグルタミン酸阻害剤は、それぞれ、てんかんの治療にと、気分安定剤として使用されています。これらの3つの化合物は大幅に培養細胞を保護していない。

しかし、筋萎縮性側索硬化症で使用されているアルツハイマー病を治療するために使用されるメマンチンと呼ばれる薬、、とリルゾールは、細胞を保護しました。メマンチンは、研究でより強い効果を示した。リルゾールは、いくつかの症状を和らげる助けている間メマンチンはまた、人々にハンチントンの進行を遅らせるの証拠を示している。

"我々の結果は、HDの治療のための様々な臨床的に関連のグルタミン酸経路の阻害剤の最初の体系的な比較を提供し、メマンチンは、そのin vitroでの有効性に基づいて、最も有望であることを示し、"博士Bezprozvannyは言った。 "HDのマウスモデルにおけるメマンチンの全動物の研究は、これらの知見を検証する必要があります。"

http://www.utsouthwestern.edu