Attaccando una malattia autoimmune disvuotamento in un intero nuovo modo, una droga sperimentale sta aiutando i pazienti con porpora trombocitopenica immune (ITP) ancora una volta produce gli importi sani delle piastrine -- senza gli effetti secondari importanti.
quella è la conclusione di nuovo, studio multicentrato piombo dal Dott. James B. Bussel, il professor della pediatria all'Istituto Universitario Medico di Weill Cornell, assistente al pediatra all'Ospedale NewYork-Presbiteriano/Centro Medico di Weill Cornell ed a Direttore del Programma dell'Ospedale per i Disordini della Piastrina.
I risultati del Suo gruppo compaiono In New England Journal di Medicina.
La nuova droga, una proteina novella ha chiamato AMG 531, la produzione con successo amplificata della piastrina nei brevetti con ITP, un disordine autoimmune serio che pregiudica più di 16.000 Americani adulti e forse altrettanti bambini cronico, ogni anno.
In ITP, gli anticorpi del sistema immunitario misteriosamente cominciano ad attaccare e distruggere le celle della piastrina. In alcuni casi, la malattia entra in remissione spontanea, ma per molti pazienti rimane uno stato cronico. Foglie di coagulazione Impaired molti pazienti, particolarmente l'anziano, vulnerabile all'emorragia grave o mortale.
Finora, i pazienti di ITP si sono girati tipicamente verso le droghe potenti quali i corticosteroidi o l'immunoglobulina endovenosa, che funzionano inibendo la distruzione della piastrina. Queste terapie farmacologiche possono avere successo limitato, ma egualmente hanno effetti secondari seri. Per la splenectomia dei pazienti di qualche ITP (rimozione chirurgica della milza) è un'altra opzione del trattamento.
AMG 531 combatte ITP completamente in un modo diverso.
“Gli Esperti lungamente hanno rend contoere che ITP non solo distrugge le piastrine, egualmente inibisce la produzione della piastrina nel midollo,„ spiega il Dott. Bussel.
Infatti, il lavoro priore negli anni 90 aveva messo a fuoco su un tipo di thrombopoietin recombinante, chiamato PEG-MGDF, che i ricercatori sperati stimolerebbero la produzione della piastrina.
La droga ha avuta successo. “Tuttavia, il Dott. David Kuter al Policlinico di Massachusetts ha indicato che alcuni pazienti -- e perfino volontari sani -- gli anticorpi sviluppati alla droga e questi anticorpi inter-hanno reagito con il loro proprio thrombopoietin naturale. Il risultato era piastrina bassa cronica include la gente di cui, in molti casi, non aveva avuto mai tali problemi prima,„ il Dott. Bussel dice.
Il trucco, poi, era di trovare un agente distimolazione che ha evitato questa risposta di sistema immunitario pericolosa.
“Fortunatamente, Amgen, la società che ha costituito un fondo per questa ricerca, non ha gettato nell'asciugamano,„ il Dott. Bussel dice.
La società, sotto la guida dell'autore senior dello studio, il Dott. Janet Nichol, finalmente ha sviluppato AMG 531 -- una proteina novella senza similarità strutturale al thrombopoietin umano. Questa diversità ed altre funzionalità AMG 531 medio in gran parte è trascurata dal sistema immunitario.
La nuova, prova bifase piombo dal Dott. Bussel ed è stata condotta a nove centri attraverso gli Stati Uniti.
Nella Fase 1 parte dello studio, medici in primo luogo ha dato sei gruppi di quattro pazienti di ITP (24 totali) che due iniezioni sottocutanee di AMG 531 hanno consegnato almeno due settimane a parte. Secondo il gruppo erano dentro, pazienti ricevuti dovunque 0,2 - 10 microgrammi della droga per chilogrammo di peso corporeo.
Nella Fase 2 parti della prova, 21 paziente sono state ripartite con scelta casuale per ricevere di sei settimane le iniezioni di un placebo inoffensivo, o AMG 531 alle dosi di 1, 3, o 6 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo.
I risultati di Fase 1 hanno mostrato la droga per essere sicuri, senza gli eventi avversi importanti attribuiti a AMG 531 durante il periodo del trattamento. Quattro di complessivamente 41 paziente hanno mostrato più successivamente un certo abbassamento dopo trattamento temporaneo dei loro conteggi delle piastrine, ma questo risolto.
L'efficacia della droga ha impressionato i ricercatori.