全新しい方法で血小板減少の自己免疫疾患を攻撃して、実験薬剤は免疫の血小板減少性紫斑病を持つ患者をもう一度 (ITP)作り出します血小板の健全な量を助けています -- 主要な副作用無し。
それは先生が NewYork 長老派の病院/Weill コルネルの医療センターで小児科医導く、新しい、多中心の調査の結論および血小板の無秩序のためのプログラム病院長に出席している Weill コルネルの医学大学の小児科の教授ジェームス B. Bussel、です。
彼のチームの調査結果はニューイングランドの医療ジャーナルで書かれています。
新しい薬剤は、新しい蛋白質 AMG 531、慢性 ITP の深刻な自己免疫の無秩序 16,000 人以上の大人のアメリカ人に影響を与える、および多分同様に多くの子供のパテントの正常に後押しされた血小板の生産を、毎年呼出しました。
ITP では、免疫組織の抗体は神秘的に血血小板のセルを攻撃し、破壊し始めます。 場合によっては、病気は自発の赦免に入りますが、多くの患者のためにそれは慢性の状態に残ります。 Impaired 凝固の葉多くの患者、深刻か致命的な出血に特に年配、傷つきやすい。
今まで、 ITP の患者は血小板の破壊の禁止によって働く静脈内の免疫のグロブリン回りました、または副腎皮質ホルモンのような強力な薬剤に普通。 これらの薬療法はある程度の成功があることができますがまた深刻な副作用をもたらします。 ITP の患者の splenectomy (脾臓の外科取り外し) のためにもう一つの処置オプションはあります。
AMG によって 531 は全く違う方法で ITP が戦います。
「ITP が血小板しか破壊しないことを専門家また長く、それ禁じます髄の血小板の生産を」、は説明します Bussel 先生を認識してしまいました。
実際は、 90 年代の前作業は望まれた研究者が血小板の生産を刺激する PEG-MGDF と呼出されたタイプの組換えの thrombopoietin に焦点を合わせました。
薬剤に成功がありました。 「しかし、デイヴィッド Kuter マサチューセッツ総合病院の先生はことを何人かの患者示しました -- そして健全なボランティア -- 薬剤への開発された抗体、およびこれらの抗体は自身の自然な thrombopoietin と交差反応しました。 結果は、多くの場合、決してずっとそのような問題を持っていない人々の慢性の低い血小板算定と」、 Bussel 先生言いますでした。
トリックは、従って、この危ない免疫があシステム応答を避けた血小板刺激的なエージェントを見つけることでした。
「運よく、 Amgen のこの研究に資金を供給した会社は、断念しませんでした」と Bussel 先生は言います。
会社は、調査の年長の著者の指導の下で、ジャネット Nichol 先生、結局 AMG 531 を開発しました -- 人間の thrombopoietin への構造類似無しの新しい蛋白質。 この dissimilarity および他の機能中間 AMG 531 は免疫組織によって主として無視されます。
新しい、二相試験は先生によって Bussel 導かれ、米国を渡る 9 つの中心で行なわれました。
段階では調査の 1 部、医者は最初に 4 人の ITP の患者 (24 の合計) の 6 グループを AMG 531 の 2 つの subcutaneous 注入が少なくとも 2 週を離れて提供した与えました。 グループによってそれらは、体重の 1 キログラムあたり薬剤のどこでも 0.2 から 10 受け取られた患者マイクログラムからありました。
体重の 1 キログラムあたり 1、 3、か 6 マイクログラムの線量で無害な偽薬の注入、か AMG 531 を 6 週間に受け取るために段階では試験の 2 部は、 21 人の患者ランダム化されました。
段階 1 の結果は処置のピリオドの間に AMG 531 に帰因した主要で不利なイベント無しで安全、であるために薬剤を示しました。 合計 41 人の患者の 4 つは彼らの血小板算定の一時治療後の低下、このより遅い解決する示しました。
薬剤の効力は研究者に印象づけました。
「私達は非常に嬉しかったです」、先生を言います Bussel。 その間 50,000 から AMG 531 の大量服用があった療法の 6 週後にその範囲の内で 12 人の患者の 7 つが (3、 6 か 10 マイクログラム/キログラム) 下ったことを 1 立方ミリメートルあたり 450,000、研究者に血小板算定を後押しすることを望んで報告して下さい。
「実際は、これらの患者の 3 つは 1 立方ミリメートルあたり 450,000 上のに彼らのカウントの上昇を」、 Bussel 先生のノート見ました。