Atakujący uszczupla autoimmune chorobę w całym nowym sposobie, eksperymentalny lek pomaga pacjentów z odpornego thrombocytopenic purpura (ITP) produkt spożywczy zdrowymi kwotami platelets jeszcze raz -- bez ważnych efektów ubocznych.
to jest wniosek nowy, multicenter nauka prowadząca Dr. James b. Bussel, profesor pediatrie przy Weill Cornell Medyczną szkołą wyższa, uczęszcza pediatra przy prezbiterianina szpitalem, Weill Cornell centrum medycznym/, i dyrektor szpitala program dla Platelet Wprowadza nieporządek.
Jego drużyny znalezienia pojawiać się w New England Journal medycyna.
Nowy lek, nowatorska proteina dzwonił AMG 531, pomyślnie podnoszącą platelet produkcję w patentach z chronicznym ITP, poważny autoimmune nieład i być może równie wiele dzieci który wpływa więcej niż 16.000 dorosłych amerykan, każdego roku.
W ITP, systemów odpornościowych niweczniki tajemniczo zaczynają atakować krwionośnego platelet komórki i niszczyć. W niektorych przypadkach choroba iść w samorzutnego darowanie, ale dla wiele pacjentów zostaje chronicznego warunek ono. Nadwyrężony grudkowanie opuszcza wiele pacjentów, szczególnie starsze osoby, podatne poważny lub śmiertelny krwotok.
W górę do teraz typowo obracali potężni leki tak jak corticosteroids lub śródżylna odporna globulina które pracują hamować platelet zniszczenie., ITP pacjenci, Te lek terapie mogą mieć ograniczonego sukces, ale także poważnych efekty ubocznych. Dla niektóre ITP pacjentów splenectomy jest inna traktowanie opcja. (chirurgicznie usunięcie śledziona)
AMG 531 walczy ITP w całkowicie inny sposobie.
Eksperci długo uświadamiali sobie, ja także hamują platelet produkcję w szpiku kostnym," wyjaśniają Dr. Bussel. "że ITP nie tylko niszczy platelets"
W rzeczywistości, uprzednia praca w 1990s skupiał się na typ recombinant thrombopoietin, nazwany PEG-MGDF który stymulowali platelet produkcję badacze mieć nadzieję.,
Lek miał sukces. "Jakkolwiek, Dr. David Kuter przy Massachusetts szpitalem ogólnym pokazywał że niektóre pacjenci -- i nawet zdrowi wolontariuszi -- rozwijać niweczniki lek i te niweczniki, reagowali z ich swój naturalnym thrombopoietin. Rezultat był chronicznymi niskimi platelet obliczeniami w ludziach którymi, w wiele skrzynkach nigdy miał taki problemy przed," Dr. Bussel mówi.
Sztuczka, wtedy, był znajdować zaostrzanie agenta który unikał ten niebezpieczną system odpornościowy odpowiedź.
"Szczęśliwie, Amgen firma która fundował ten badanie, no rzucał w ręczniku," Dr. Bussel mówi.
Firma pod kierownictwem nauka starszego autora, Dr. Janet Nichol, ostatecznie rozwijał AMG 531 -- nowatorska proteina bez formalnie podobieństwa ludzki thrombopoietin. Ten odmienność podły AMG 531 i inne cechy w dużym stopniu ignorujemy systemem odpornościowym.
Nowa, dwufazowa próba, prowadził Dr. Bussel i prowadził przy dziewięć centrami przez Stany Zjednoczone.
W fazie 1 część nauka, lekarki najpierw dać sześć grup cztery ITP pacjenta (24 sumy) dwa podskórnego zastrzyka AMG 531 dostarczali przynajmniej dwa tygodnia oddzielnie. W zależności od grupy byli wewnątrz, pacjenci otrzymywający gdziekolwiek 0,2, 10 od micrograms lek na kilo ciała ciężar.
W fazie 2 części próba, 21 pacjent randomizował otrzymywać sześć tygodniowych zastrzyków nieszkodliwy placebo lub AMG 531 przy dawkami lub, 1, 3 lub 6 micrograms na kilo ciało ciężar.
Fazy 1 rezultaty pokazywali leka być bezpieczni, bez ważnych niekorzystnych wydarzeń przypisujących AMG 531 podczas traktowanie okresu. Cztery w liczbie 41 pacjentów pokazywali niektóre chwilowego traktowania obniżanie ich platelet obliczenia ale ten opóźniony zdecydowanego.
Lek skuteczność imponował badaczów.