Атакующ бляшк-устощая аутоиммунное заболевание в всем новом путе, экспириментально снадобье помогает пациентам с иммунной thrombocytopenic пурпурой (ITP) еще раз производит здоровое количество бляшек -- без главных побочных эффектов.
то заключение нового, многоцентрового изучения водить Др. Джеймс B. Bussel, профессором педиатрии на Коллеже Weill Корнелла Медицинском, присутствуя на педиатре на NewYork-Пресвитерианской Больнице/Центре Weill Корнелла Медицинском, и директоре Программы Больницы для Разладов Бляшки.
Заключения Его команды появляются в Медицинский Журнал Новой Англии.
Новое снадобье, романный протеин вызвало AMG 531, успешно форсированную продукцию бляшки в патентах с хроническим ITP, серьезный аутоиммунный разлад который влияет на больше чем 16.000 взрослых Американцов, и возможно так много детей, каждый год.
В ITP, антитела иммунной системы загадочно начинают атаковать и разрушать клетки бляшки крови. В некоторые случаи, заболевание идет в самопроизвольно затихание, но для много пациентов остает хроническим состоянием. Листья Impaired свертываясь много пациентов, специально пожилое, уязвимо к серьезному или смертоносному кровотечению.
Вверх По до теперь, пациенты ITP типично поворачивали к мощным снадобьям как кортикостероиды или внутривенный иммунный глобулин, которые работают путем блокировать разрушение бляшки. Эти лекарственные терапии могут иметь лимитированный успех, но они также имеют серьезные побочные эффекты. Для splenectomy пациентов некоторого ITP (хирургического удаления хандры) другой вариант обработки.
AMG 531 воюет ITP в полностью другой способ.
«Специалисты длиной осуществляли что ITP не только разрушает бляшки, оно также блокируют продукцию бляшки в сердцевине,» объясняют Др. Bussel.
В действительности, прежняя работа в 1990s сфокусировала на вызванном типе рекомбинатного thrombopoietin, PEG-MGDF, которому понадеянные исследователя простимулировали бы продукцию бляшки.
Снадобье имело успех. «Однако, Др. Дэвид Kuter на Общей Больнице Массачусетс показал что некоторые пациенты -- и даже здоровые волонтеры -- начатые антитела к снадобью, и эти антитела крест-прореагировали с их собственным естественным thrombopoietin. Результат были хроническими низкими отсчетами бляшки в людях которыми, в много случаев, никогда не имел такие проблемы перед,» Др. Bussel говорит.
Выходка, после этого, была найти бляшк-возбуждающий агент который во избежание эта опасная реакция иммунной системы.
«Удачливейше, Amgen, компания которая фондировала это исследование, не бросило в полотенце,» Др. Bussel говорит.
Компания, под руководством автора изучения старшего, Др. Джанет Nichol, окончательно начала AMG 531 -- романный протеин без структурного сходства к людскому thrombopoietin. Эта несхожесть и другие характеристики среднее AMG 531 в большинстве проигнорированы иммунной системой.
Новая, двухфазовая проба была водить Др. Bussel и была дирижирована на 9 центрах через Соединенные Штаты.
В Участке 1 часть изучения, доктора сперва дала 6 групп в составе 4 пациента ITP (24 итога) 2 subcutaneous впрыски AMG 531 поставили хотя бы 2 недели врозь. В зависимости от группы они были внутри, пациенты полученные везде от 0,2 до 10 микрограмма снадобья в килограмм веса тела.
В Участке 2 части пробы, 21 пациент была хаотизирована для того чтобы получить 6 еженедельных впрысок или невредного плацебо, или AMG 531 на дозах 1, 3, или 6 микрограмм в килограмм веса тела.
Результаты Участка 1 показали снадобье для того чтобы быть безопасны, без главных неблагоприятных случаев приписанных к AMG 531 во время периода обработки. 4 из итога 41 пациента показали некоторый временный понижать столб-обработки их отсчетов бляшки, но это более последнее resolved.
Эффективность снадобья впечатлила исследователей.