攻击血小板耗尽的自体免疫病用全部的新的方式，实验药物帮助有免疫血小板减少性紫癜的患者 (ITP)再次生产健康相当数量血小板 -- 没有主要副作用。
那是詹姆斯 B. Bussel，在 Weill 康奈尔山东医学院的小儿科教授博士导致的一个新，多中心研究的结论，参加儿科医生在 NewYork 长老会制医院/Weill 康奈尔治疗中心和院长血小板紊乱的程序。
他的小组的发现在新英格兰医学学报上出现。
或许新的药物，新颖的蛋白质叫 AMG 531，在专利的顺利地被提高的血小板生产与慢性 ITP，影响超过 16,000 个成人美国人的严重的自动免疫的紊乱和许多子项，每年。
在 ITP，免疫系统抗体神奇开始攻击和毁坏血小板细胞。 有时，这个疾病进入自发宽恕，但是为许多患者它保持一个慢性情况。 Impaired 凝结的叶子许多患者，特别是年长，易损坏对严重或致命出血。
直到现在， ITP 患者典型地转向了强大的药物例如类皮质激素或静脉内免疫球蛋白，运作在禁止血小板破坏旁边。 这些药方可能有成效有限，但是他们也有严重的副作用。 对于某个 ITP 患者脾切除术 (脾脏的外科删除) 是另一个处理选项。
AMG 531 与 ITP 战斗用一个完全不同的方式。
“专家长期意识到 ITP 不仅毁坏血小板，它也禁止在骨髓的血小板生产”，解释 Bussel 博士。
实际上，在 20 世纪 90 年代的前期工作着重再组合 thrombopoietin 的类型，称 PEG-MGDF，研究员被希望会刺激血小板生产。
这种药物有成功。 “然而，大卫 Kuter 博士马萨诸塞综合医院的向显示有些患者 -- 并且甚而健康志愿者 -- 对这种药物的被开发的抗体和这些抗体跨起了反应与他们自己的自然 thrombopoietin。 这个结果是在前未曾，在许多情况下，有这样问题的人的慢性低血小板计数”， Bussel 博士说。
窍门，然后，是查找避免此危险免疫系统回应的一血小板刺激的作用者。
“幸亏地， Amgen，资助了此研究的公司，没有认输”， Bussel 博士说。
公司，在研究的高级作者的指导下，珍妮特 Nichol 博士，最终开发了 AMG 531 -- 没有结构上的相似性的新颖的蛋白质对人力 thrombopoietin。 此不同性质和其他功能平均 AMG 531 由免疫系统主要忽略。
新，二阶段式试算是由 Bussel 博士导致的并且进行了在美国的九个中心。
在阶段这个研究的 1 部分，医生首先产生六个组四名 ITP 患者 (24 个总额) AMG 531 二皮下注射分开提供至少二个星期。 依靠这个组他们，患者被接受从这种药物的任何地方 0.2 到 10 微克每公斤体重。
在阶段试算的 2 部分， 21 名患者被随机化接受六个星期一种无害的安慰剂的射入或者 AMG 531 在 1， 3 或者 6 微克剂量每公斤体重。
第1阶段结果显示这种药物是安全的，没有主要相反活动归因于 AMG 531 在处理期间。 四总共 41 名患者显示了若干临时后处理降低他们的血小板计数，但是此最新解决。
药物的效力打动了研究员。
“我们是非常喜悦的”， Bussel 博士说。 希望提高血小板计数到之间 50,000 到 450,000 每立方米，研究员请报告七 12 名患者被测量大剂量 AMG 531 (3， 6 或者 10 微克/公斤) 属于该范围在这种疗法的六个星期以后。
“实际上，三这些患者看到了他们的计数上升到超过 450,000 每立方米”， Bussel 博士附注。