Anfalla enuttömmande autoimmune sjukdom i ett helt nytt långt, är en experimentell drog portiontålmodig med sunda belopp för immun (ITP) jordbruksprodukter för thrombocytopenic purpura ytterligare en gång av platelets -- med inget ha som huvudämne biverkningar.
det är avslutningen av ett nytt, multicenterstudie ledde vid Dr. James B. Bussel, professor av pediatrik på Weill Cornell den Medicinska Högskolan, att delta i som är pediatriskt på NewYork-Presbyterian Sjukhuset/den Weill Cornell Medicinskt center och direktören av Sjukhus Program för PlateletOordningar.
Hans lags rön visas i Newet England Förar Journal över av Medicin.
Den nya drogen, ett nytt protein kallade AMG 531, lyckat ökad plateletproduktion i patent med kronisk ITP, en allvarlig autoimmune oordning, som påverkar mer än 16.000 vuxna Amerikaner, och kanske så många barn, varje år.
I ITP börjar immunförsvarantikroppar mysteriously att anfalla och förstöra blodplateletceller. I vissa fall går sjukdomen in i spontan remission, men för många tålmodig som den återstår ett kroniskt, villkora. Nedsatt klumpa ihop lämnar många tålmodig, speciellt åldringen som är sårbara till den allvarliga eller dödliga blödningen.
Upp kassalåda nu, har ITP-tålmodig typisk vänt till kraftiga droger liksom corticosteroids eller intravenös immun globulin, som fungerar, genom att förhindra plateletförstörelse. Dessa drogterapier kan ha begränsat framgång, men de har också allvarliga biverkningar. För tålmodigsplenectomyen för någon ITP (kirurgisk borttagning av spleenen) är ett annat behandlingalternativ.
AMG 531 slåss ITP i ett totalt olikt långt.
”Har Experter long long realiserat, att ITP förstör inte endast platelets, det förhindrar också plateletproduktion i märgen,” förklarar Dr. Bussel.
I faktum hade föregående arbete i 90-tal fokuserat på en typ av den recombinant thrombopoietinen som kallades PEG-MGDF, som skulle forskare som hoppas, stimulerar plateletproduktion.
Drogen hade framgång. ”Emellertid, visade Dr. David Kuter på den Massachusetts Allmänt sjukhus att några tålmodig -- och även sunda volontärer -- framkallade antikroppar till drogen och dessa antikroppar arg-reagerade med deras egna naturliga thrombopoietin. Resultatet var kroniska låga plateleträkningar i folk, som, i många fall, hade aldrig haft sådan problem för,” något att säga för Dr. Bussel.
Trick, var därefter att finna ettstimulerande medel som undvek detta farliga immunförsvarsvar.
”Luckily, kastade Amgen, företaget, som har betalat denna forskning, inte i handduken,” något att säga för Dr. Bussel.
Företaget, under vägledningen av studie höga författare, Dr. Janet Nichol, framkallade slutligen AMG 531 -- ett nytt protein med ingen strukturell likhet till människathrombopoietinen. Denna dissimilarity och andra särdrag genomsnittlig AMG 531 ignoreras i hög grad av immunförsvaret.
De nya, två-arrangerar gradvis försök var ledde vid Dr. Bussel och förade på nio centrerar över Förenta staterna.
I Arrangera Gradvis manipulerar 1 del av studien, gav först sex grupper av fyra ITP-tålmodig (24 slutsumma) som två subkutana injektionar av AMG 531 levererade åtminstone två veckor ifrån varandra. Beroende av gruppen var de in, tålmodig som mottogs någonstans från 0,2 till 10 micrograms av drogen per kg av, förkroppsligar väger.
I Arrangera Gradvis randomized 2 del av försök, 21 tålmodig för att motta sex veckoinjektionar av endera en oskadlig placebo, eller AMG 531 på doser av 1, 3 eller 6 micrograms per kg av förkroppsligar väger.
Resultaten för Arrangera Gradvis 1 visade drogen för att vara kassaskåpet, med inget ha som huvudämne motsatt händelser som tillskrivades till AMG 531 under behandlingperioden. Fyra av en slutsumma av 41 tålmodig visade något tillfälligt posta-behandling fälla ned av deras plateleträkningar, men denna löste mer sistnämnd.
Drog effektivitet imponerade forskarna.
”Var Vi mycket nöjda,” något att sägaDr. Bussel. Hoppas för att öka plateleträkningar till between 50.000 till 450.000 per kubikmillimeter, forskarna anmäla att sju av 12 tålmodig som ges högre doser av avverkningen för AMG 531 (3, 6 eller 10 micrograms/kg) inom det spänner efter sex veckor på terapin.