攻擊血小板耗盡的自體免疫病用全部的新的方式，實驗藥物幫助有免疫血小板減少性紫癜的患者 (ITP)再次生產健康相當數量血小板 -- 沒有主要副作用。
那是詹姆斯 B. Bussel，在 Weill 康奈爾山東醫學院的小兒科教授博士導致的一個新，多中心研究的結論，參加兒科醫生在 NewYork 長老會制醫院/Weill 康奈爾治療中心和院長血小板紊亂的程序。
他的小組的發現在新英格蘭醫學學報上出現。
或許新的藥物，新穎的蛋白質叫 AMG 531，在專利的順利地被提高的血小板生產與慢性 ITP，影響超過 16,000 個成人美國人的嚴重的自動免疫的紊亂和許多子項，每年。
在 ITP，免疫系統抗體神奇開始攻擊和毀壞血小板細胞。 有時，這個疾病進入自發寬恕，但是為許多患者它保持一個慢性情況。 Impaired 凝結的葉子許多患者，特別是年長，易損壞對嚴重或致命出血。
直到現在， ITP 患者典型地轉向了強大的藥物例如類皮質激素或靜脈內免疫球蛋白，運作在禁止血小板破壞旁邊。 這些藥方可能有成效有限，但是他們也有嚴重的副作用。 對於某个 ITP 患者脾切除術 (脾臟的外科刪除) 是另一個處理選項。
AMG 531 與 ITP 戰鬥用一個完全不同的方式。
「專家長期意識到 ITP 不僅毀壞血小板，它也禁止在骨髓的血小板生產」，解釋 Bussel 博士。
實際上，在 20 世紀 90 年代的前期工作著重再組合 thrombopoietin 的類型，稱 PEG-MGDF，研究員被希望會刺激血小板生產。
這種藥物有成功。 「然而，大衛 Kuter 博士馬薩諸塞綜合醫院的向顯示有些患者 -- 并且甚而健康志願者 -- 對這種藥物的被開發的抗體和這些抗體跨起了反應與他們自己的自然 thrombopoietin。 這個結果是在前未曾，在許多情況下，有這樣問題的人的慢性低血小板計數」， Bussel 博士說。
竅門，然後，是查找避免此危險免疫系統回應的一血小板刺激的作用者。
「幸虧地， Amgen，資助了此研究的公司，沒有認輸」， Bussel 博士說。
公司，在研究的高級作者的指導下，珍妮特 Nichol 博士，最終開發了 AMG 531 -- 沒有結構上的相似性的新穎的蛋白質對人力 thrombopoietin。 此不同性質和其他功能平均 AMG 531 由免疫系統主要忽略。
新，二階段式試算是由 Bussel 博士導致的并且進行了在美國的九個中心。
在階段這個研究的 1 部分，醫生首先產生六個組四名 ITP 患者 (24 個總額) AMG 531 二皮下注射分開提供至少二個星期。 依靠這個組他們，患者被接受從這種藥物的任何地方 0.2 到 10 微克每公斤體重。
在階段試算的 2 部分， 21 名患者被隨機化接受六個星期一種無害的安慰劑的射入或者 AMG 531 在 1， 3 或者 6 微克劑量每公斤體重。
第1階段結果顯示這種藥物是安全的，沒有主要相反活動歸因於 AMG 531 在處理期間。 四總共 41 名患者顯示了若乾臨時後處理降低他們的血小板計數，但是此最新解決。
藥物的效力打動了研究員。
「我們是非常喜悅的」， Bussel 博士說。 希望提高血小板計數到之間 50,000 到 450,000 每立方米，研究員请報告七 12 名患者被測量大劑量 AMG 531 (3， 6 或者 10 微克/公斤) 屬於該範圍在這種療法的六個星期以後。
「實際上，三這些患者看到了他們的計數上升到超過 450,000 每立方米」， Bussel 博士附註。