Den första mänskliga studie med genöverföring för behandling av erektil dysfunktion (ED) visar lovande resultat och föreslår att möjligheterna att använda tekniken för att behandla överaktiv blåsa, colon irritabile och astma, enligt forskarna.
"I liten pilotstudie, var denna nya terapi väl tolererad och säker", sade George Kristus, Ph.D., senior forskare och professor vid Institutet för regenerativ medicin vid Wake Forest University School of Medicine . "Det visar att genöverföring är en hållbar metod för behandling av ED och andra sjukdomar med glatta muskelceller."
Resultaten av studien, som omfattade 11 män med ED, redovisas i Human Gene Therapy. Tekniken har utvecklats av Kristus och Arnold Melman, MD, när de arbetade tillsammans på Albert Einstein College of Medicine i Bronx, New York.
Till skillnad från traditionella genterapi, ändrar genöverföring tillvägagångssätt som banade väg för Kristus och Melman inte DNA eller genetiska koden av celler. Istället små bitar av DNA nå kärnor av celler och detta orsakar dem att öka produktionen av vissa proteiner. Dessa proteiner kan slappna av glatta muskelceller, vilken typ av muskler som finns i penis samt i ihåliga organ såsom urinblåsa. Avkopplande vävnaden gör att penis att fylla med blod och blir erigerad.
Tidigare forskning har visat att mer än 50 procent av männen mellan 40 och 70 år och 70 procent över 70 år kan ha ED. Den nya behandlingen är ett potentiellt alternativ till orala läkemedel, såsom Viagra, som inte är effektiva för uppskattningsvis 30 till 40 procent av män med ED.
En möjlig fördel med genöverföring är att en enda behandling kan pågå i månader. I den aktuella studien fick förbättringar kvarstod under 24 veckors studier.
Studien genomfördes från maj 2004 till maj 2006 på Mount Sinai School of Medicine och New York University School of Medicine. Män varierade från 42 till 80 år med en medelålder på 59. Sex försökspersoner var vita, fyra svarta och en var spansktalande. I hälften av ämnena, var orsaken till ED diabetes eller hjärt-kärlsjukdom - som båda kan påverka förmågan av glatta muskelceller att slappna av.
Det primära målet med studien var att bestämma säkerhet och tolerabilitet av den nya terapin. Visade dock resultaten också att vid de högsta doserna, rapporterade män mycket betydande förbättringar i erektil funktion.
Den DNA-segment - blandas i plasma - var injiceras i corpus cavernosum, utbyggbart vävnad längs penis som fylls med blod under erektion. En mängd kliniska och laborativa tester för att bedöma säkerheten. Dessutom var effekten mätt med det internationella indexet för erektil funktion skala, ett frågeformulär som ofta används för att mäta ED. Patientens svar validerats av sin partner.