The Food and Drug Administration (FDA) har udsendt et udkast til vejledning anbefale en strømlinet vej til licensure for virksomheder, der fremstiller navlestrengsblod for visse medicinske tilstande.
Placenta / navlestrengsblod er en rig kilde til precursor celler, der kan differentiere sig til modne blodceller. Disse precursor celler er kendt som bloddannende stamceller / stamceller og kan bruges til at genopbygge knoglemarven hos patienter med blod-baserede maligne sygdomme såsom leukæmi.
Udkastet til vejledningen beskriver FDAs lovgivningsmæssig tilgang til reguleringen af navlestrengsblod bloddannende stamceller / stamceller, der er:
- minimalt manipuleret (forarbejdning ændrer ikke de oprindelige karakteristika celler);
- bruges til at genopbygge knoglemarven hos patienter med blod-relaterede maligniteter og
- anvendes i modtagerne ikke er relateret til donor af stamceller.
"Navlestrengsblod bloddannende stamceller / stamceller giver mulighed for enorm terapeutisk effekt," sagde Jesse Goodman, MD, MPH, direktør for FDA 's Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). "I dette udkast til vejledning, giver FDA anbefalinger om en strømlinet vej til licensure for disse lovende produkter, der også sikrer deres sikkerhed og effektivitet."
FDA første foreslår et nyt regelsæt for den menneskelige celler, væv og cellulære og væv-baserede produkter (HCT / P), herunder navlestrengsblod, i 1997. Denne trinvis fremgangsmåde, fuldt implementeret i maj 2005, kræver, at virksomheder registrerer dig hos FDA og liste deres produkter, sikre kvalitetskontrol ved at tilslutte sig agenturets nuværende god væv praksis og følge agenturets regler om donor støtteberettigelse. Inden for disse rammer, er navlestrengsblod bloddannende stamceller / stamceller fra ubeslægtede donorer reguleres som både HCT / P og som biologiske lægemidler underlagt licensure.
I 1998, hvor navlestrengsblod transplantationer stadig var relativt ualmindeligt FDA bedt om input fra forskere og industrien til at udvikle produktstandarder, etablering kontroller og behandling af kontrolelementer, der vil bane vejen for Biologics License applikationer, der sikrer sikkerheden og effektiviteten af placenta / navlestrengsblod fra ubeslægtede donorer, der bruges til at genopbygge en patients knoglemarv. For at skabe et videnskabeligt grundlag for de foreslåede standarder, FDA anmodet indsendelse af kliniske og ikke-kliniske laboratorium data til et offentligt websted oprettet til dette formål.