RNAi viser løftet i genterapi

For tre år siden Mark Kay, MD, PhD, publiserte de første resultatene viser at et biologisk fenomen som kalles RNA interferens kan være en effektiv genterapi teknikk. Siden har han brukt RNAi genterapi for å effektivt stenge virus som forårsaker hepatitt og HIV i mus.

Med tre menneskelige RNAi genterapi forsøk som nå pågår - to i macula degenerasjon og en i RSV lungebetennelse - teknikken Kay pioner kan være blant de første til å finne utstrakt bruk for behandling av menneskelige sykdommer. "Vi har jobbet med et gen terapeutisk tilnærming mot viral hepatitt i ca 10 år og dette er det første vi har gjort som virkelig ser lovende", sier Kay, professor i genetikk og pediatri ved Stanford University School of Medicine .

RNAi er en biologisk fenomen der en strand av RNA i cellen kan føre til ødeleggelse av en annen strand av RNA som er videresending av et protein-kodende melding fra et gen. Med at protein-kodende fjernes meldingen, er genet budskap effektivt ødelagt. Når brukt som genterapi, slår RNAi av gener som er overaktiv i slike sykdommer som kreft eller macula degenerasjon, eller deaktiverer gener som trengs av en invaderende virus. Med viktige gener slås av, virus som hepatitt eller HIV ikke kan formere seg og forårsake sykdom.

I begynnelsen av RNAi eksperimenter, så forskerne noen hint om at teknikken kan indusere en immunreaksjon eller slår av feil genet eller genene. I arbeidet i fjor, bekreftet Kay disse funnene, men viste også en mulig vei rundt de giftige effektene ved å velge spesielle RNA sekvenser.

"En fordel med RNAi genterapi er at den bruker kroppens eget maskineri, gjør det til en effektiv tilnærming," Kay sa den gang. "Men, blir på bekostning av RNAi genterapi ut til å være at den bruker kroppens egne maskiner." Han sa at han forventer at den nåværende forsøkene vil hjelpe ham og andre finne ut den beste måten å bringe RNAi genterapi trygt for mennesker.

http://www.stanford.edu