遺伝子治療は、切断のリスクがある病気の下肢の治療薬として有望である

新しい研究は、遺伝子治療は、その下肢ためにブロックされた血管によって引き起こされる血行不良の切断のためにリスクがある患者で探索する安全な治療法であることを示唆している。

第I相臨床試験では、遺伝子治療を受けてほぼ半数の患者が治療後一年間の慢性疼痛の完全な解決を報告し、慢性創傷の患者の4分の1以上は、同じ時間枠内でそれらの潰瘍の完全治癒を経験した。結果は、オンライン表示され、ジャーナルの循環の3月13日号の発行を予定しています。

研究者は、侵入先の血流により損傷四肢の治療の基礎として低酸素誘導因子-1α（HIF - 1a）の遺伝子の効果のテストを最初に報告したです。試験は主に治療の安全性に焦点を当てても、"ボトムラインは34人の患者がこの治療法で様々な程度に改善することです"と博士はサンジェイRajagopalan、セクションでの血管医学のディレクター言ったオハイオ州立大学医療センターと循環の最初の著者は、記事。

治療は現在、米国と欧州における主要な第II相臨床試験で検証されています。

"この遺伝子治療のアプローチは、第III相試験の徹底的なテストの後に安全かつ効果的なことを証明した場合、それは彼らの下肢に重篤な血流の問題で患者を治療する代替アプローチと臨床を提供する、"Rajagopalan氏は言う。

医師は状態が頻繁に切断、その結果と癒しを抵抗する慢性創傷によって特徴づけされているため、重症虚血肢と呼ばれるものを治療するためのより良い選択肢を模索しています。通常、脚または骨盤内の - 妥協の血流は、コレステロールやプラークが心臓外の動脈に蓄積したときに発生する末梢動脈、または末梢動脈疾患（PAD）、重度の閉塞によって引き起こされる。重症下肢虚血患者における一年間の死亡率は25％と45％、および切断による死亡のリスクが増大の間です。

初期症状は、しばしば微妙なので、彼らはそれを認識できない場合がありますが、60歳未満のアメリカ人の推定3％は、PADのいくつかの学位を持っている。障害の頻度は、それのいくつかのフォームに苦しんでいる70歳以上の高齢者の20％以上で、年齢とともに増加する。

重症虚血肢のための現在の標準治療は、ステントやバルーンの使用が含まれていますかそのような手続を許容できる患者のための血流を改善するためのバイパス移植術。多くの場合、これらの治療は短期的な利益を提供する。

HIF - 1aは重症下肢虚血患者における血管細胞の増殖を誘発する体内で自然に生産される"マスタースイッチ"遺伝子と考えられている。試験薬、Ad2/HIF-1a/VP16は、その活性特性を高めることを目的とする遺伝子の遺伝子組み換え形、です。科学者は、HIF - 1aは複数のサイトカインや細胞増殖に寄与する遺伝子の中で増加の相互作用によって細胞内の酸素レベルを正常化し、減少した血流により損傷組織の生存を促進する可能性があることを理論づけた。

"、重症虚血肢の遺伝子ベースの配合をテストする以前の試みは、期待はずれでした、そしてテストされた製剤は、単に血管の成長を誘導するために必要なイベントのコーディネートシリーズを誘導する能力を持っていなかったすべての単一のモダリティのアプローチだったので、それは可能性があります"またRajagopalan、オハイオ州立大学のデイビス心臓と肺研究所の血管研究の副所長は語った。

彼と同僚は、損傷した四肢への注射によって治療を投与した。無作為化二重盲検、プラセボ対照試験、ならびにプラセボを投与されていた一部の人を含む参加者が、積極的な治療を受けている拡張子の研究 - 研究者は、2つの研究を完了した。患者は米国のセンターが完全またはほぼ完全に閉塞し、血管を修復するために他のオプションを少なくとも一つの主要な動脈を持っていた時五在籍。

試験を完了した38人の患者の21が副作用を経験したものの、すべての負のイベントが、その病気ではなく、試験治療によるものであった。研究グループは小さいため、何の効果は治療法の異なる投与量に起因されていません。

一年で、32例の14時間安静時疼痛の完全な解決を経験し、18人の患者の5人は慢性創傷の完全な治癒を報告した。その他の利点は、影響を受ける脚の目に見える血管の数とサイズの増加が含まれています。

試験治療の投与を繰り返して体は通常、遺伝子治療への免疫応答を生成するためのオプションとはみなされません。