תרופה גנז בעבר יכול להוכיח יעילה לטיפול קבוצה של סרטן בילדים נדירה, לחקר הסרטן בבריטניה הודיעה היום הוענקו זכויות שיווק בלעדיות של התרופה ב אינדיקציות אלה על ידי הנציבות האירופית לבין מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).
התרופה, הנקראת fenretinide, נעשה לראשונה על ידי ענקית התרופות ג'ונסון אנד ג'ונסון בשנת 1970 כטיפול אפשרי לסרטן השד, אך החברה לא להביא אותו לשוק. עכשיו מתוך פטנט, fenretinide נחקרה על ידי קבוצות מחקר ביחס סוגים שונים של סרטן, כולל משפחת יואינג סרקומה של גידולים (ESFT), קבוצה של סרטן נדיר המשפיעים סביב אחד מכל מיליון אנשים צעירים (0-24 שנים הישן), מאובחנת בדרך כלל בגיל ההתבגרות, במדינות האיחוד האירופי בכל שנה.
מספר מחקרים במעבדה של fenretinide בתאים ESFT בוצעו על ידי ד"ר סו Burchill, מבוסס על מרכז רפואי לחקר הסרטן בבריטניה בלידס ונתמכת על ידי ארגון הצדקה המקומי סרטן ילדים, של Candlelighter. תוצאות מבטיחות שלה משוכנע לחקר הסרטן בבריטניה לבקש ייעוד יתום לשימוש fenretinide בטיפול של סרקומות של רקמות רכות וגידולים ממאירים עצם € "שתי קטגוריות של המחלה בקבוצה ESFT.
תרופות עבור מחלות נדירות נקראים "יתומים", כי מספר קטן של חולים שהם מתייחסים אומר שהם בדרך כלל לא פותח על ידי תעשיית התרופות. ההחלטה של היום תקל על החברה לפיתוח מחקר הסרטן בבריטניה, מחקר הסרטן טכנולוגיה בע"מ (CRT), על מנת למשוך חברות ביוטכנולוגיה לשתף פעולה עם ארגון צדקה כדי לעזור לפתח fenretinide לשימוש קליני. Fenretinide יואץ דרך הסוכנות האירופית של תרופות (EMEA), ואת תהליכי אישור של ה-FDA, CRT ושותפיה יהיו עשרה שבע שנים באופן בלעדי לשוק את התרופה באיחוד האירופי ובארה"ב, בהתאמה.
השלב הבא בהתפתחות של fenretinide הוא ניסוי שלב II, אשר אושרה על ידי למימון מחקר הסרטן בבריטניה.