Un farmaco precedentemente accantonato potrebbe rivelarsi efficace per il trattamento di un gruppo di tumori infantili rare, e Cancer Research UK ha annunciato di essere stati concessi diritti esclusivi di commercializzazione del farmaco in queste indicazioni da parte della Commissione europea e la Food and Drug Administration (FDA).
Il farmaco, chiamato fenretinide, fu fatta nel 1970 dal gigante farmaceutico Johnson & Johnson come un possibile trattamento per il cancro al seno, ma la società non lo portano sul mercato. Ormai fuori brevetto, fenretinide è stato studiato dai gruppi di ricerca in relazione a vari tipi di cancro, tra cui la famiglia del sarcoma di Ewing dei tumori (ESFT), un gruppo di tumori rari che colpiscono circa uno ogni milione di giovani (0-24 anni vecchio), di solito diagnosticata in età adolescenziale, in Europa ogni anno.
Un certo numero di studi di laboratorio di fenretinide in cellule ESFT sono stati effettuati dal dottor Sue Burchill, sede presso il Centro Clinical Cancer Research UK a Leeds e sostenuto dalla locale bambini carità del cancro, è Candlelighter. I suoi risultati promettenti convinto Cancer Research UK di applicare per la designazione orfana per l'utilizzo del fenretinide nel trattamento dei sarcomi dei tessuti molli e tumori maligni dell'osso â € "due categorie di malattia nel gruppo ESFT.
Farmaci per le malattie rare sono chiamati 'orfani' perché il piccolo numero di pazienti che avrebbero trattare significa che spesso non sono sviluppate dall'industria farmaceutica. La decisione di oggi sarà più facile per le società di sviluppo Cancer Research UK, il Cancer Research Technology Ltd (CRT), per attirare le aziende biotech a collaborare con la carità per aiutare a sviluppare fenretinide per uso clinico. Fenretinide sarà accelerata tramite l'Agenzia Europea dei Medicinali ha (EMEA) e FDA processi di approvazione, e CRT ei suoi partner hanno dieci e sette anni per commercializzare in esclusiva il farmaco in Europa e negli Stati Uniti, rispettivamente.
Il passo successivo nello sviluppo di fenretinide è un trial di fase II, che è stato approvato per il finanziamento da Cancer Research UK.