De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) vandaag licentie CEPROTIN, de eerste biologische behandeling voor patiënten met een zeldzame genetische afwijking die een potentieel levensbedreigende aandoening stolling kan veroorzaken.
CEPROTIN wordt gemaakt van het plasma van gezonde menselijk bloed donoren. Het is een geconcentreerde vorm van Proteïne C, een stof die normaal geproduceerd in de lever, dat circuleert in het plasma in zeer kleine hoeveelheden. Proteïne C speelt een belangrijke rol in het controleren van de bloedstolling door het voorkomen van de vorming en groei van bloedstolsels.
Ernstige aangeboren proteïne C-tekort is een zeldzame genetische afwijking gevonden in een tot twee pasgeborenen per miljoen geboorten. Patiënten met een onvoldoende mate van Proteïne C ervaring abnormaal hoge aantallen van bloedstolsels. Volledige afwezigheid van het eiwit is fataal. Symptomen verschijnen meestal kort na de geboorte. Stolling kan optreden in de bloedvaten van de huid, ogen, hersenen, nieren en het hele lichaam.
"Dit product biedt de broodnodige behandeling voor het kleine aantal patiënten met een ernstige erfelijke proteïne C-tekort", zegt Jesse Goodman, MD, MPH, directeur van Centrum FDA voor Biologics evaluatie en onderzoek. "Indien onbehandeld, stolling kan leiden tot blindheid, ernstige schade aan de hersenen, multi-orgaanfalen en overlijden voor deze patiënten."
Patiënten met een ernstige erfelijke proteïne C-tekort moeten dagelijks oraal of geïnjecteerd anticoagulantia drugs op een regelmatige basis om bloedstolsels te voorkomen. CEPROTIN is bedoeld om deze patiënten te behandelen wanneer zij worden geconfronteerd met een levensbedreigende situatie van bloedstolsels in de aderen, of een huid en ernstige systemische aandoening van de bloedstolling bekend als Purpura fulminans.