أعلنت شركة جلاكسو سميث كلاين بدء عالمية ، وفتح التسمية ، والمحاكمة التي من شأنها أن مجموعة واحدة تقييم فعالية وسلامة ومسموحية PROMACTA (eltrombopag olamine) في المرضى الذين عولجوا من قبل لنقص الصفيحات مجهولة السبب فرفرية المزمنة (ITP).
المحاكمة ، ودعا REPEAT (تكرار التعرض للبالغين في Eltrombopag مع برفرية نقص الصفيحات الأساسية) ، وتقييم جدول الجرعات المتكررة من ثلاث دورات لمدة ستة أسابيع من العلاج PROMACTA في 50 مريضا مع ITP المزمنة الذين سيتم إدراجهم في مراكز متعددة.
"إن نهج المعالجة الحالية لزيادة حادة في عدد الصفائح الدموية وعادة ما تشمل العلاج مع المنشطات أو الرابع gammaglobulin ، وكلاهما قد لديك مشاكل مع التحمل أو السلامة" ، ويقول جيمس ب Bussel ، دكتوراه ، مدير مركز اضطرابات صفائح الدم ، وهي مؤسسة للطفولة الدم انقسام في مستشفى نيويورك المشيخي الجديدة / مركز ويل كورنيل الطبي ومحقق لهذه المحاكمة. "نظرا للظروف المرضى السريرية متفاوتة ، فمن المهم للتحقق من سلامة وفعالية العلاج على المدى القصير المتكرر مع eltrombopag في المرضى الذين يعانون من ITP المزمنة".
ويقدر أن تؤثر ITP 5-10 أشخاص جديدة لكل مليون سنويا في الولايات المتحدة وأوروبا. الناس مع ITP تنزف كثيرا من الأوعية الدموية الصغيرة تحت الجلد يسبب كدمات ونزيف في الأنف ، ونزيف اللثة من خلال العمل الأسنان ، أو نزيف الأخرى التي يصعب وقفها. نزيف في الجهاز الهضمي (GI) في الدماغ أو الجهاز الهضمي أمر نادر الحدوث ولكن يمكن أن تكون حياته في خطر في حال حدوثه. على الرغم من أن تدار هذه الحالة مزمنة ، وأنه يرتبط مع وفيات ومراضة كبيرة -- 5 ٪ من المرضى الذين سيموتون في غضون عشر سنوات من التشخيص ، وأساسا من نزيف داخل الجمجمة.
بدء محاكمة REPEAT يلي الانتهاء من دراسة المرحلة الثانية التي قيمت 117 مريضا مع ITP المزمنة ومستويات الصفائح الدموية منخفضة (<30،000 / ميكروليتر). وأظهرت نتائج المرحلة الثانية زيادة ذات دلالة إحصائية (ع = 0.001) في عدد من المرضى تحقيق تعداد الصفيحات أكبر من أو يساوي ميكروليتر / 50000 وانخفض النزيف بعد جرعات من PROMACTA> 50mg على مدى ستة أسابيع. في المرحلة الثانية ، لم يترافق مع PROMACTA زيادة في حدوث الآثار الجانبية (AES) مقارنة مع الدواء الوهمي عبر 30mg ، 50mg 75mg والأسلحة eltrombopag العلاج. وشملت الأحداث الضائرة نزيف ما يلي : البواسير والإسهال ونزيف الملتحمة النزفي في 3 المرضى الذين يتلقون العلاج الوهمي ؛ الرعاف ، نزيف اللثة وكدمات في 5 من المرضى الذين يتلقون 30mg PROMACTA ؛ 1 غزارة الطمث في استقبال المرضى من PROMACTA 50mg ، وكدمة في 1 مريض يتلقون 75mg من PROMACTA. وكان جميع المرضى الذين تلقوا 7 PROMACTA ونزف غير المستجيبين. كان AE الأكثر شيوعا لوحظ في هذه الدراسة خفيفة الى معتدلة الصداع ، التي أعلن عنها في 21 ٪ من الموضوعات وهمي ، و 13 ٪ و 10 ٪ و 21 ٪ من الموضوعات في أحضان PROMACTA 30mg ، 50mg 75mg و، على التوالي.
"تشجع للغاية ونحن من مواصلة التقدم في برنامج التنمية لدينا PROMACTA السريرية" ، قال باولو Paoletti ، العضو المنتدب ، كبير نواب الرئيس والأورام الطب مركز تنمية ، شركة جلاكسو سميث كلاين. "ما زلنا متفائلين جدا حول PROMACTA ونحن نتوقع نتائج من هذه المحاكمة سوف تمثل خطوة أخرى نحو توفير علاج المرضى الذين يعانون من ITP أكثر أمنا وأكثر فعالية."
في ديسمبر 2006 ، أعلنت شركة جلاكسو سميث كلاين بدء محاكمة المرحلة الثالثة تقييم سلامة وفعالية ومسموحية PROMACTA في إعداد طويلة الأجل (تصل إلى ستة أشهر) في المرضى الذين عولجوا من قبل مع ITP المزمنة. ربما على المدى الطويل ITP العلاج يكون ضروريا في المرضى الذين يعانون من مستويات منخفضة باستمرار الصفيحات وخيارات العلاج الحالية مثل المنشطات وتدعم السحب إذا ما استخدمت على أساس طويل الأجل. لذا ، فمن المهم لتقييم PROMACTA في هذا الإعداد.
وستعرض نتائج من الدراسات الأخرى التي تنطوي على PROMACTA في المؤتمرات الطبية الدولية في المستقبل القريب ، ودراسات إضافية الجارية والمخطط لها في ITP وغيرها من الشروط التي الصفيحات هي المسألة. PROMACTA هو وكيل الفحص غير معتمدة للاستخدام في أي سوق للأي إشارة في هذا الوقت.