הביטוי גנטיקה, Inc , הודיעה על השלמת שלב I מחקר קליני להערכת מועמד התרופה המובילה של החברה, EGEN-001.
המחקר, שנערך באוניברסיטת אלבמה בבירמינגהם ו ביילור לרפואה, להעריך את הבטיחות, הסובלנות, היעילות הראשונית, ואת הפעילות הביולוגית של EGEN-001 ב 13 חולים עם סרטן השחלות חוזרות מתקדמים אפיתל. המוצר, ניצול TheraPlas הקניינית של החברה (R) טכנולוגיה המסירה, מורכב interleukin-12 (IL-12) ביטוי הגנים פלסמיד גיבש עם פולימר משלוח ביולוגית, והוא נועד להגביר את הריכוז המקומי של חלבון IL-12. IL-12 הוא ציטוקין חזק נגד סרטן אשר עובד על ידי שיפור מערכת החיסון של הגוף נגד סרטן הדם עיכוב אספקת הגידול. EGEN-001 לטיפול בסרטן השחלות הוענקו מעמד תרופת יתום ידי ה-FDA.
שלב I בניסוי קליני היה תווית פתוחה הגברת המינון במחקר מעורבים ארבע רמות מינון EGEN-001 intraperitoneally מנוהל על ידי ארבעה חליטות שבועי כימותרפיה עמידים מתקדמים חוזרים לבמה סרטן השחלות חולים. הטיפול נסבל היטב עם המנה נראית לעין הקשורות מגמות במעבדה קלינית, א.ק.ג., או סימן פרמטרים חיוניים. תצפיות כללי כלל התכווצויות בבטן, קלה עד מתונה הצפק, בחילה קלה של העלאת טמפרטורת הגוף. נתונים אלה מראים כי טיפול זה IL-12 הגן הוא בטוח עבור הממשל intraperitoneal של סרטן השחלות חולים.
פרמטרים קליניים וביולוגיים מספר הוערכו כמו נקודות הקצה המשנית של מחקר זה. נטל גידול של חולים היה במעקב במהלך הטיפול והתוצאות מראים 31% מהחולים הראו מחלה יציבה. עד כה, חציון ההישרדות הכולל הוא מעל 12.2 חודשים עם 7 מתוך 13 חולים עדיין שורדים. נראה שיש כמה המגמה לגבי התועלת הקלינית של חולים שטופלו במינון גבוה יותר. IL-12 הפלסמיד היה להבחין נוזל הצפק של כל החולים להערכה והן דגימות דם של רק כמה מטופלים ברמה נמוך משמעותית, דבר המצביע על כך את המסירה פלסמיד הבאים EGEN-001 היה ממשל מקומי באתר המסירה, יתרון גדול של EGEN- 001 טיפול על טיפול חלבון רקומביננטי. IP מנוהל EGEN-001 היה פעיל מבחינה ביולוגית שכן הגדילו את רמות הצפק של אינטרפרון גמא, ציטוקינים השולט מופעלים על ידי IL-12, בכל החולים.