Tutkijoiden Yhdysvalloissa sanoa, kokeisiin huumeiden ehkä joissakin tapauksissa Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja Kystinen fibroosin vastuussa geneettisen virhe korvaamiseksi.
PTC Therapeutics, New Jersey, ja Pennsylvania ja Massachusetts korkeakoulujen tutkijoiden testannut huumeiden PTC124, hiiret ja sanoa sen lupaukset tavallisesti menetti DMD lihas-funktio palauttaa.
PTC124 toimii sallimalla solujen lukea tiettyjä virheitä Geneettinen koodi, proteiini-dystrophin kautta 15 % potilaiden kanssa DMD puuttuu.
Vaikka kokeet ovat jo aloittaneet 100 ihmisiin, tulokset voitaisiin toteuttaa vuotta, mutta tutkijoiden on luetteloitu pötyä mutaatiot, joka voisi käsitellä huumetta aiheuttamien yli 1,800 geneettisen sairaudet.
Lihasdystrofia on ryhmän geneettisiä sairauksia, joka aiheuttaa lihaksia elimen heikentää vähitellen ajan ja liikkuvuuden menetetään; varaaminen lyhentää uhrien käyttöikä ja ei tällä hetkellä ei hoito; hoidot ovat käytettävissä että lievittämään oireet, kuten lihaksen Spasmi sekä mahdollistaa ihmisten kanssa MD johtaa hyvä elämänlaatu.
DMD on commonest ja vakavin lomakkeen ja vaikuttaa yksi välein 3 500 pojat; se liian luonnehtii heikkous ja lihaksen wasting.
Syntynyt Kystinen fibroosin lasten mädätysjätteet ja Hengitysongelmista kärsivät ja myös yleensä kuolla varhaisessa vaiheessa.
Molemmat ehdot ovat aiheutuneet niin sanottu "pötyä mutaatioiden" lapsen DNA, joka tarkoittaa, sufferer puuttuu elintärkeää proteiinia.