Sangamo BioSciences telah mengumumkan bahwa perusahaan telah memulai mengulang-dosis, multi-pusat Tahap 2 uji klinis dari SB-509 pada subyek dengan moderat untuk neuropati perifer diabetes parah motorik sensorik (DN).
Uji klinis adalah, acak single-blind, plasebo-terkontrol, ulangi dosis-studi yang dirancang untuk mengevaluasi keselamatan klinis dan efek klinis administrasi ulangi dari SB-509 dalam mata pelajaran diabetes yang memiliki kecepatan konduksi saraf terukur (NCV) setidaknya salah satu saraf di kaki. SB-509 adalah formulasi injeksi DNA plasmid yang mengkode jari seng DNA-binding protein faktor transkripsi (TF ZFP (TM)), yang dirancang untuk upregulate faktor pertumbuhan endotel vaskular A (VEGF-A) gen. Sangamo juga memiliki Tahap 2 uji klinis berlangsung dari SB-509 pada subyek dengan ringan sampai sedang DN.
"Dalam 1 studi Tahap kami mencatat perbaikan klinis yang menarik dalam sejumlah mata pelajaran dan telah memulai Tahap 2 uji coba ini untuk menindaklanjuti pengamatan," kata Dale Ando, MD, Sangamo wakil presiden pengembangan terapi dan kepala medis. "Selain perbaikan dalam skor neuropati total (TNS) dan pengujian sensorik kuantitatif (QST), tiga mata pelajaran dengan apa yang disebut" saraf diblokir "atau pengukuran kecepatan konduksi saraf di kaki terukur menunjukkan pulih dan ditingkatkan NCV selama enam bulan mengikuti up periode setelah pengobatan tunggal dengan SB-509. Seperti pengamatan dilakukan dalam sidang Tahap 1, yang mempelajari hanya sejumlah kecil mata pelajaran, kami telah memulai Tahap 2 uji coba yang lebih besar untuk menyelidiki lebih lanjut temuan ini Tujuan utama kami dalam. Tahap 2 studi ini akan menentukan efek dari pengobatan dengan SB-509 pada profil klinis kerusakan neurologis dalam hubungan dengan DN dan khususnya, dalam terang Tahap 1 data kami, efek potensial pada regenerasi saraf atau pertumbuhan kembali. Kami akan menilai subjek gejala dengan mengukur NCV, tingkat di mana saraf melakukan sinyal listrik, QST, yang mengukur persepsi getaran, dan perbaikan dalam skor neuropati total rata-rata (TNS), sebuah gabungan dari pengukuran beberapa termasuk ujian neurologis, QST, NCV dan neurologis gejala. "
Aktivasi VEGF-A telah terbukti memiliki neurotropik kuat dan langsung dan sifat saraf. Dalam penelitian khasiat hewan praklinis pada model tikus diabetes, SB-509 telah terbukti efektif dalam melindungi fungsi saraf motorik dan sensorik dari diabetes yang disebabkan kerusakan saraf. Data dari Tahap 1 percobaan Sangamo yang menunjukkan bahwa pengobatan tunggal dari SB-509 dengan baik ditoleransi dan bahwa tidak ada obat efek samping terkait berat yang diamati. Reaksi di tempat suntikan adalah efek samping yang paling umum dilaporkan dalam keduanya dirawat dan kelompok plasebo dan ringan dan reversibel. Yang penting, subjek dalam kedua studi Tahap 2 sedang dirawat dalam kisaran dosis farmakologis efektif yang telah terbukti manjur dalam studi hewan praklinis.