Sangamo 生物科学开始疗法糖尿病患者神经病第2阶段试算

Sangamo 生物科学宣布这家公司启动重复药量，多中心 SB-509 第2阶段临床试验在主题的与温和派对严重糖尿病外围知觉马达神经病 (DN)。

这次临床试验是随机化，带单圈的盲板，安慰剂控制，重复药量被设计的研究评估 SB-509 的重复管理的临床安全性和临床作用在有不可测量的神经传导速度在其中至少 (NCV)一根在行程的神经中的糖尿病主题的。 SB-509 是的质粒脱氧核糖核酸一种可注射的公式化输入锌手指脱氧核糖核酸束缚的蛋白质副本系数 (ZFP TF (TM)) 设计对 upregulate 血管内皮生长因子 A (VEGF-A) 基因。 Sangamo 也有 SB-509 一次持续第2阶段临床试验在与减轻 DN 的温和的主题。

“在我们的第1阶段在那些观察学习我们注意在一定数量的主题的有趣临床改善和启动此第2阶段试算接着”， Sangamo 的副总统说戴尔 Ando， M.D.，治疗发展和总医师。 除在总神经病评分和定量 (TNS)知觉测试的改善之外 “ (QST)与所谓的三个主题 “阻拦了神经”或在显示的行程的不可测量的神经传导速度评定在与 SB-509 的一种唯一处理以后收回了并且改进了 NCV 在六个月的继续采取的行动期间。 当这些观察在第1阶段试算做，学习仅很小数量的主题，我们启动更大的第2阶段试算进一步调查此查找。 我们的主要目的在此第2阶段研究中将将确定处理的作用与 SB-509 的对神经学故障临床配置文件与 DN 有关系和特别地，根据我们的第1阶段数据、潜在作用对神经重新生成或再生物。 我们将通过评定 NCV 估计主题的症状，费率神经执行一个电信号、 QST，评定振动征收和改善在平均总神经病评分 (TNS)，几个评定综合包括神经学检查， QST、 NCV 和神经学症状”。

VEGF-A 的启动被展示有有力和直接 neurotrophic 和 neuroprotective 属性。 在一个糖尿病汇率设计的潜伏期的动物效力研究中， SB-509 证明有效在从糖尿病诱发的神经故障的保护的马达和感觉神经功能。 从 Sangamo 的第1阶段试算的数据显示出 SB-509 的一种唯一处理被容忍了，并且，没有药物关连的严重相反活动被观察了。 射入站点回应是在对待的和安慰剂组报告的最公用的相反活动并且是温和和可逆的。 重要地，主题在两个第2阶段研究中在被展示是有效的在潜伏期的动物研究中的药物学地有效剂量范围内对待。

“我们被激发扩展我们的关于 SB-509 的研究的范围到 DN 主题的更加严重地受影响的人口”，总裁兼 CEO 说爱德华 Lanphier， Sangamo 的。 “在 DN 的 Sangamo 的第二第2阶段试算被设计测试，如果 SB-509 处理有一个 neuroprotective 作用或，如果它可能实际上重新生成或修理损坏的神经。 目前，有 DN 的病人治疗与镇痛药和抗抑郁剂控制痛苦症状。 相反， SB-509 被设计解决实际神经故障并且可能有在遭受与糖尿病神经病的患者生活的深刻影响。 我们也有一双盲，受控制的安慰剂，重复药量第2阶段研究以是持续的在多个中心 DN 的较不严重形式 (温和对温和派)。 我们计划到 2007年底完成在这两试算的应计额和在 2008年的下半年有从两个研究的数据”。

SB-509 的第2阶段研究温和派的严重 DN 的

这次临床试验是带单圈的盲板，安慰剂控制，重复药量被设计的研究评估 SB-509 的重复管理的临床安全性和临床作用在糖尿病患者的有温和派的到在行程的严重糖尿病外围知觉马达神经病。 试算在多个站点将进行。 SB-509 是的质粒脱氧核糖核酸一种可注射的公式化输入 ZFP TF，被设计对 upregulate VEGF-A 基因。

大约 45 个主题在试算将被登记。 主题将被随机化到在 2:1 比例的二个组之一。 更大的组 (大约 30 个主题) 将通过 60 毫克的肌肉注射对待 SB-509 (30 毫克 SB-509 每行程) 到更低的肢体每 3 个月。 这个剩余的组 (大约 15 个主题) 将服用安慰剂的一个等于数量在同一个计划的。 每个主题将得到总共二治疗 (日 0 和 90)。 主题将接受 在行程和英尺瞄准主要外围神经的配电器模式的射入。

发生在试算期间将被评估糖尿病外围神经病和所有更改的症状根据神经学考试数据、电生理学的测验数据、主题神经学调查表和主题痛苦鉴定。 特别地，调查员将使用下列测试： 痛苦强度 (VASPI)，总神经病评分的视觉类似物缩放比例 (TNS)能估计情况的符号和症状。 TNS 是一个综合配音录制系统并且是一个全面途径对在神经健康上的评估的变化。 除对症状的定性鉴定之外， TNS 包括电生理学的测试和定量知觉测试 (QST)与 Vibratron II 仪器，估计振动的检测阈值。

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