Sangamo 生物科學開始療法糖尿病患者神經病第2階段試算

Sangamo 生物科學宣佈這家公司啟動重複藥量，多中心 SB-509 第2階段臨床試驗在主題的與溫和派對嚴重糖尿病外圍知覺馬達神經病 (DN)。

這次臨床試驗是隨機化，帶單圈的盲板，安慰劑控制，重複藥量被設計的研究評估 SB-509 的重複管理的臨床安全性和臨床作用在有不可測量的神經傳導速度在其中至少 (NCV)一根在行程的神經中的糖尿病主題的。 SB-509 是的質粒脫氧核糖核酸一種可注射的公式化輸入鋅手指脫氧核糖核酸束縛的蛋白質副本系數 (ZFP TF (TM)) 設計對 upregulate 血管內皮生長因子 A (VEGF-A) 基因。 Sangamo 也有 SB-509 一次持續第2階段臨床試驗在與減輕 DN 的溫和的主題。

「在我們的第1階段在那些觀察學習我們注意在一定數量的主題的有趣臨床改善和啟動此第2階段試算接著」， Sangamo 的副總統說戴爾 Ando， M.D.，治療發展和總醫師。 除在總神經病評分和定量 (TNS)知覺測試的改善之外 「 (QST)與所謂的三個主題 「阻攔了神經」或在顯示的行程的不可測量的神經傳導速度評定在與 SB-509 的一種唯一處理以後收回了并且改進了 NCV 在六個月的繼續採取的行動期間。 當這些觀察在第1階段試算做，學習仅很小數量的主題，我們啟動更大的第2階段試算進一步調查此查找。 我們的主要目的在此第2階段研究中將將確定處理的作用與 SB-509 的對神經學故障臨床配置文件與 DN 有關係和特別地，根據我們的第1階段數據、潛在作用對神經重新生成或再生物。 我們將通過評定 NCV 估計主題的症狀，費率神經執行一個電信號、 QST，評定振動徵收和改善在平均總神經病評分 (TNS)，幾個評定綜合包括神經學檢查， QST、 NCV 和神經學症狀」。

VEGF-A 的啟動被展示有有力和直接 neurotrophic 和 neuroprotective 屬性。 在一個糖尿病匯率設計的潛伏期的動物效力研究中， SB-509 證明有效在從糖尿病誘發的神經故障的保護的馬達和感覺神經功能。 從 Sangamo 的第1階段試算的數據顯示出 SB-509 的一種唯一處理被容忍了，并且，沒有藥物關連的嚴重相反活動被觀察了。 射入站點回應是在對待的和安慰劑組報告的最公用的相反活動并且是溫和和可逆的。 重要地，主題在兩個第2階段研究中在被展示是有效的在潛伏期的動物研究中的藥物學地有效劑量範圍內對待。

「我們被激發擴展我們的關於 SB-509 的研究的範圍到 DN 主題的更加嚴重地受影響的人口」，總裁兼 CEO 說愛德華 Lanphier， Sangamo 的。 「在 DN 的 Sangamo 的第二第2階段試算被設計測試，如果 SB-509 處理有一個 neuroprotective 作用或，如果它可能實際上重新生成或修理損壞的神經。 目前，有 DN 的病人治療與鎮痛藥和抗抑鬱劑控制痛苦症狀。 相反， SB-509 被設計解決實際神經故障並且可能有在遭受與糖尿病神經病的患者生活的深刻影響。 我們也有一雙盲，受控制的安慰劑，重複藥量第2階段研究以是持續的在多個中心 DN 的較不嚴重形式 (溫和對溫和派)。 我們計劃到 2007年底完成在這兩試算的應計額和在 2008年的下半年有從兩個研究的數據」。

SB-509 的第2階段研究溫和派的嚴重 DN 的

這次臨床試驗是帶單圈的盲板，安慰劑控制，重複藥量被設計的研究評估 SB-509 的重複管理的臨床安全性和臨床作用在糖尿病患者的有溫和派的到在行程的嚴重糖尿病外圍知覺馬達神經病。 試算在多個站點將進行。 SB-509 是的質粒脫氧核糖核酸一種可注射的公式化輸入 ZFP TF，被設計對 upregulate VEGF-A 基因。

大約 45 個主題在試算將被登記。 主題將被隨機化到在 2:1 比例的二個組之一。 更大的組 (大約 30 個主題) 將通過 60 毫克的肌肉注射對待 SB-509 (30 毫克 SB-509 每行程) 到更低的肢體每 3 個月。 這個剩餘的組 (大約 15 個主題) 將服用安慰劑的一個等於數量在同一個計劃的。 每個主題將得到總共二治療 (日 0 和 90)。 主題將接受 在行程和英尺瞄準主要外圍神經的配電器模式的射入。

發生在試算期間將被評估糖尿病外圍神經病和所有更改的症狀根據神經學考試數據、電生理學的測驗數據、主題神經學調查表和主題痛苦鑒定。 特別地，調查員將使用下列測試： 痛苦強度 (VASPI)，總神經病評分的視覺類似物縮放比例 (TNS)能估計情況的符號和症狀。 TNS 是一個綜合配音錄製系統并且是一個全面途徑對在神經健康上的評估的變化。 除對症狀的定性鑒定之外， TNS 包括電生理學的測試和定量知覺測試 (QST)與 Vibratron II 儀器，估計振動的檢測閾值。

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