Zorro-LNA ferma le malattie genetiche nelle loro piste

Uno studio da comparire nell'edizione Del giugno 2007 Del Giornale di FASEB descrive un nuovo agente, chiamato “Zorro-LNA,„ che ha il potenziale di fermare le malattie genetiche nelle loro piste.

Nello studio, i ricercatori dall'Istituto di Karolinska a Stoccolma, Svezia, descrivono come hanno sviluppato Zorro-LNA per legare simultaneamente con entrambi i fili del DNA di un gene, efficacemente rendendo non valido quel gene. Questo sviluppo ha implicazioni cliniche per virtualmente ogni stato umano causato vicino o peggiorato dai geni difettosi dominanti. Gli Esempi includono: La malattia di Huntington, ricco in colesterolo familiare, malattia renale policistica, alcune istanze di glaucoma e cancro colorettale e neurofibromatosi, tra l'altro.

“Zorro-LNA è una nuova sostanza che mira al DNA e spegne i geni,„ ha detto il co-author Edvard Smith dell'Istituto di Karolinska in Svezia. “Ha il potenziale di trasformarsi in una nuova droga per il trattamento della malattia genetica umana.„

I risultati descritti in questo articolo sollevano significativamente la possibilità che le nuove terapie potrebbero sorgere dove il DNA difettoso è disattivato più completamente e più completamente di mai prima. Per esempio, Zorro-LNA potrebbe essere usato congiuntamente “ad interferenza del RNA„ (RNAi). Come Zorro-LNA, RNAi ha la capacità di disattivare i geni, ma agisce in tal modo degradando il RNA del gene. Inoltre, Zorro-LNA potrebbe essere usato per disattivare determinati geni in cellule staminali, in grado di finalmente piombo allo sviluppo di nuovi celle, tessuti, o organi. La scoperta di RNAi è stata riconosciuta da un premio del Premio Nobel nel 2006 a due scienziati Americani.

“Questo è uno sviluppo importante nel trattamento non solo delle malattie genetiche, ma anche delle malattie acquistate quando i geni di causa delle tossine o dei microbi da andare storto„ hanno detto Gerald Weissmann, M.D., il Redattore capo Del Giornale di FASEB. “Si potrebbe dire che questi ricercatori hanno trovato un Sacro Graal dei gene-cacciatori per cui gli scienziati stanno cercando per molti anni. Zorro-LNA dovrebbe darci un nuovo, modo sicuro del blocco degli effetti degli errori nel nostro repertorio genetico.„

http://www.faseb.org