Zorro-LNA para desordenes genéticos en sus carriles

Un estudio a aparecer en la aplicación De junio de 2007 El Gorrón de FASEB describe un nuevo agente, llamado “Zorro-LNA,” que tiene el potencial de parar desordenes genéticos en sus carriles.

En el estudio, los investigadores del Instituto de Karolinska en Estocolmo, Suecia, describen cómo desarrollaron Zorro-LNA para atar con ambos hilos de la DNA de un gen simultáneamente, efectivo desactivando ese gen. Este revelado tiene implicaciones clínicas para virtualmente cada condición humana causada cerca o empeorada por los genes defectuosos dominantes. Los Ejemplos incluyen: La enfermedad de Huntington, rico en colesterol familiar, enfermedad de riñón policística, algunos casos del glaucoma y cáncer colorrectal, y neurofibromatosis, entre otros.

“Zorro-LNA es una nueva substancia que apunta la DNA y apaga genes,” dijo al co-autor Edvard Smith del Instituto de Karolinska en Suecia. “Tiene el potencial de convertirse en una nueva droga para el tratamiento de la enfermedad genética humana.”

Las conclusión descritas en este artículo mencionan importante la posibilidad que las nuevas terapias podrían presentarse donde la DNA defectuosa se desactiva más totalmente y más a conciencia que siempre antes. Por ejemplo, Zorro-LNA se podría utilizar conjuntamente con “interferencia del ARN” (RNAi). Como Zorro-LNA, RNAi tiene la capacidad de desactivar genes, pero hace tan degradando el ARN del gen. Además, Zorro-LNA se podría utilizar para desactivar ciertos genes en las células madres, que podrían llevar eventual al revelado de nuevos células, tejidos, o órganos. El descubrimiento de RNAi fue reconocido por una recompensa del Premio Nobel En 2006 a dos científicos Americanos.

“Esto es un revelado importante en el tratamiento no sólo de enfermedades genéticas, pero también de enfermedades detectadas cuando los genes de la causa de los microbios o de las toxinas a ir mal” dijeron a Gerald Weissmann, M.D., Redactor jefe Del Gorrón de FASEB. “Uno pudo decir que estos investigadores han encontrado un Santo Grial de los gen-cazadores para el cual los científicos han estado cazando durante muchos años. Zorro-LNA debe darnos una nueva, segura manera de cegar los efectos de desvíos en nuestro repertorio genético.”

http://www.faseb.org