Een team van artsen van het Ziekenhuis van het Oog Moorfields en de Universitaire Universiteit Londen heeft (UCL) eerste het oogverrichtingen van de wereld gebruikend gentherapie uitgevoerd proberen om een ernstige oogwanorde te genezen.
Geduldig Robert Johnson was geboren met aangeboren amaurosis van Leber (LCA), een type van geërfte die kinderjarenblindheid door één enkel abnormaal gen wordt veroorzaakt; hebbend de wanordemiddelen hij zeer weinig bij nacht kan zien, en hij kan zijn gezicht verwachten om nog verder met leeftijd te verslechteren.
Het team zegt het verscheidene maanden zal zijn alvorens de onderzoekers weten of hun werk met M. Johnson en 11 andere een succes is geweest maar de artsen zeggen er tot dusver geen complicaties zijn geweest.
LCA is een geërfte degeneratie van de retina en de voorwaarde verhindert de retina licht te ontdekken behoorlijk, resulterend in progressieve verslechtering en streng geschaad zicht. Er is momenteel geen efficiënte behandeling.
In deze vorm van netvliesdegeneratie zijn de photoreceptor cellen aanwezig, maar functionerend niet.
Het doel is de activiteit in de photoreceptor cellen te herstellen en daarom visie te herstellen door gezonde exemplaren van het belangrijkste gen in het gen RPE65 in cellen van de retina te inplanteren die een onschadelijke virus of een vector gebruiken.
Het team van artsen werkt met Seattle, In Washington gevestigde Biotech vaste Gerichte Genetica samen die de vector wordt gebruikt in de proef maakte.
Het Testen van de procedure aangaande mensen volgt 15 jaar van laboratorium en dierlijke proefneming, met inbegrip van tests aangaande honden de waarvan visie in de mate werd hersteld zij een labyrint konden gemakkelijk navigeren.