Ein Team von Ärzten aus Moorfields Eye Hospital und dem University College London (UCL) haben weltweit erste Augenoperationen durchgeführt mit Hilfe der Gentherapie zu versuchen, eine ernsthafte Augenerkrankung zu heilen.
Der Patient Robert Johnson wurde mit kongenitaler Amaurose Leber (LCA), eine Art geerbt Erblindung im Kindesalter durch eine einzelne abnorme Gen verursacht geboren, mit der Erkrankung bedeutet, dass er sehen kann nachts sehr wenig, und er erwarten kann, sein Augenlicht verschlechterte sich noch weiter mit Alter.
Das Team sagen, es wird mehrere Monate dauern, bis die Forscher, ob die Arbeit mit Mr. Johnson und 11 andere war ein Erfolg wissen aber die Ärzte sagen, es habe keine Komplikationen bisher.
LCA ist eine erbliche Degeneration der Netzhaut und den Zustand verhindert, dass die Netzhaut vor Erfassen von Licht richtig, was zu einer fortschreitenden Verschlechterung und stark eingeschränkter Sehkraft. Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung.
Bei dieser Form der Netzhautdegeneration die Sehzellen sind vorhanden, aber nicht funktioniert.
Ziel ist es, die Aktivität in den Sehzellen wiederherstellen und damit Sehkraft durch Implantation gesunde Kopien der Schlüssel-Gen in die RPE65 Gen in die Zellen der Netzhaut mit einem harmlosen Virus oder Vektor.
Das Team von Ärzte sind mit Seattle, Washington ansässigen Biotech-Firma Targeted Genetics, die den Vektor in der Studie verwendet wurden zusammen.
Testen der Prozedur auf den Menschen folgt 15 Jahre von Labor-und Tierversuchen, einschließlich Tests an Hunden, deren Vision war es, soweit sie ein Labyrinth mit Leichtigkeit bewegen konnten wiederhergestellt werden.