Sebuah tim dokter dari Rumah Sakit Mata Moorfields dan University College London (UCL) telah melakukan operasi pertama di dunia mata menggunakan terapi gen untuk mencoba untuk menyembuhkan gangguan mata yang serius.
Robert pasien Johnson lahir dengan congenital amaurosis Leber itu (LCA), sebuah jenis kebutaan pada anak mewarisi disebabkan oleh gen abnormal tunggal, mengalami gangguan berarti dia bisa melihat sedikit pada malam hari, dan ia dapat mengharapkan penglihatannya memburuk lebih jauh dengan usia.
Tim mengatakan akan beberapa bulan sebelum para peneliti mengetahui apakah pekerjaan mereka dengan Mr Johnson dan 11 lainnya telah sukses tapi para dokter mengatakan tidak ada komplikasi sejauh ini.
LCA adalah warisan degenerasi retina dan kondisi retina mencegah dari mendeteksi cahaya dengan benar, mengakibatkan kerusakan yang progresif dan penglihatan sangat terganggu. Saat ini belum ada pengobatan yang efektif.
Dalam bentuk degenerasi retina sel fotoreseptor yang hadir, tetapi tidak berfungsi.
Tujuannya adalah untuk memulihkan aktivitas dalam sel fotoreseptor dan karena itu mengembalikan visi dengan menanamkan salinan sehat gen kunci ke dalam gen RPE65 ke dalam sel retina menggunakan virus berbahaya atau vektor.
Tim dokter yang berkolaborasi dengan Seattle, Washington perusahaan yang berbasis biotek Target Genetika yang membuat vektor yang digunakan dalam persidangan.
Pengujian prosedur pada manusia berikut 15 tahun eksperimen laboratorium dan hewan, termasuk tes pada anjing yang memiliki visi dipulihkan sejauh mereka bisa menavigasi labirin dengan mudah.