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Terapia genica usata per provare e fare maturare tipo di cecità

Published on May 2, 2007 at 2:59 AM · No Comments

Un gruppo di medici dall'Ospedale dell'Occhio di Moorfields e l'University College Di Londra (UCL) hanno effettuato le prime operazioni dell'occhio del mondo facendo uso di terapia genica per provare a fare maturare i disturbi della vista seri.

Il paziente Robert Johnson nasceva con il amaurosis congenito di Leber (LCA), un tipo di cecità ereditata di infanzia causata da un singolo gene anormale; avendo i mezzi di disordine può vedere pochissimo alla notte e può invitare la sua vista per deteriorare ancora ulteriore con l'età.

Il gruppo dice sarà parecchi mesi prima che i ricercatori sappiano se il loro lavoro con il Sig. Johnson e 11 altro è stato un successo ma i medici dicono che non ci sono stati complicazioni finora.

LCA è una degenerazione ereditata della retina e la circostanza impedisce la retina la rilevazione dell'indicatore luminoso correttamente, con conseguente deterioramento progressivo e vista severamente alterata. Non c'è corrente l'efficace trattamento.

In questo modulo di degenerazione retinica le celle del fotoricettore sono presenti, ma non funzionanti.

Lo scopo è di ripristinare l'attività nelle celle del fotoricettore e quindi di ripristinare la visione impiantando le copie sane del gene chiave nel gene RPE65 nelle celle della retina facendo uso di un virus o di un vettore inoffensivo.

Il gruppo di medici sta collaborando con Seattle, la Genetica Mirata A ditta Con sede a Washington di Biotech che ha fatto il vettore che è utilizzato nella prova.

Verificare la procedura sugli esseri umani segue 15 anni di laboratorio e di sperimentazione animale, compreso le prove sui cani di cui la visione è stata ripristinata nella misura che potrebbero traversare facilmente un labirinto.