タイプの盲目を試み、治すのに使用される遺伝子療法

Moorfields の目の病院からの医者のチームおよびユニヴァーシティ・カレッジ・ロンドン (UCL)遺伝子療法を使用して深刻な目の無秩序を治すことを試みるように世界の最初目操作を遂行しました。

患者ロバートジョンソンは Leber の生来の amaurosis、タイプ (LCA)と生まれましたの単一の異常な遺伝子によって引き起こされた受継がれた幼年期の盲目; 無秩序の平均を持っていて彼は夜に少しだけ見年齢とのそれ以上を悪化させると彼の視力が期待してもいいです。

チームは複雑化が今のところずっとないことを氏ジョンソンおよびずっと 11 他が付いている彼らの作業は成功であるが、医者は言うかどうか研究者がわかる数月前にそれがであることを言います。

LCA は網膜の受継がれた退化であり、進歩的な悪化およびひどく損なわれた視力に終って網膜がライトをきちんと検出することを、条件は防ぎます。 現在有効な処置がありません。

網膜の退化のこの形式では光受容体のセルは現在、作用しないでありではない。

目標は光受容体のセルの作業を復元し、従って無害なウイルスかベクトルを使用して網膜のセルに RPE65 遺伝子に主遺伝子の健全なコピーを植え付けることによって視野を復元することです。

医者のチームはシアトルのワシントンを基盤とした試験で使用されるベクトルを作ったバイオテクノロジーの会社によってと目標とされる遺伝学協力しています。

人間のプロシージャをテストすることは 15 年間の視野が当惑を容易にナビゲートできる範囲に復元された犬のテストを含む実験室そして動物実験に、続きます。

多くの異なった目状態の処置のための遺伝子療法の確立の方の重要で、エキサイティングなステップがテストしてことをはじめてである、ロビンアリは UCL の人間の分子遺伝学の教授言います患者の技術を。

1,000,000 ポンドの程度まで試験のための資金調達は言う健康の部門によって研究はヨーロッパの遺伝子療法の英本国の指導的地位を開拓して、下線を引くことを与えられました。

遺伝子療法を使用して遺伝の欠陥によって引き起こされる病気を固定することはそれを得ることが実際に働くために複合体を証明したが新しい考えではないです。

遺伝子療法の試験の大半はプロセスがボディの多重サイトに達する必要性によって複雑になる癌のため今までにでした。

しかし目は比較的簡単であり、彼らの作業がよく見掛ける情景問題を扱う方法の原因となることができることを研究者は望みます年齢関連の macular 退化のような。