Drużyna lekarki od Moorfields oka szpitala i kolegium Londyn (UCL) nieśliśmy out świat najpierw przyglądamy się operacje używać gen terapię próbować leczyć poważnego oko nieład.
Pacjent Robert Johnson był urodzony z Leber's congenital amaurosis (LCA), typ odziedziczona dzieciństwo ślepota powodować pojedynczym anormalnym genem; mieć nieład sposoby może widzieć bardzo trochę przy nocą, i może oczekiwać jego widok marnieć nawet wspomagać z wiekiem.
Drużynowy mówi ja będzie kilka miesiącami zanim badacze znają czy ich praca z Mr. Johnson i 11 inny był sukcesem ale lekarki mówją tam byli żadny komplikacje do tej pory.
LCA jest odziedziczonym degeneracją siatkówka i warunek zapobiega siatkówkę od wykrywać światło stosownie, wynikający w postępowym marnieniu i surowo nadwyrężonym wzroku. Tam jest obecnie żadny wydajny traktowanie.
W ten formie siatkówkowa degeneracja photoreceptor komórki są teraźniejsze ale funkcjonować.
Cel jest wznawiać aktywność w photoreceptor komórkach i tym samym wznawiać wzrok wszczepiać zdrowe kopie kluczowy gen w RPE65 gen w komórki siatkówka używać nieszkodliwego wektoru lub wirusa.
Drużyna lekarki kolaboruje z Seattle, Mieszczący się w Waszyngtonie firma Celować Biotech genetyka które zrobili wektorowi używają w próbie.
Badać procedurę na istotach ludzkich podąża 15 rok laborancki i zwierzęcy doświadczanie wliczając testów na psach czyj wzrok wznawiał zakres mogli żeglować labirynt łatwo.,
Rudzik Ali, profesor ludzkie cząsteczkowe genetyka przy UCL mówi badający technikę w pacjentach pierwszy raz jest znacząco i podniecający krok w kierunku ustanawiać gen terapię dla traktowania wiele różni oko warunki.
Finansowanie dla próby w wysokości 1 milion funtów dać działem zdrowie który mówi badanie zapoczątkowywa Brytania wiodącą pozycję w gen terapii w Europa i podkreśla.
Używać gen terapię załatwiać choroby powodować genetycznymi usterkami no jest nowego pomysłu chociaż dostawać je pracować w praktyce udowadniał kompleks.
Większość gen terapii próby do teraz był dla nowotworu, dokąd proces komplikuje potrzebą dosięgać wieloskładnikowych miejsca w ciele.
Oko jest jakkolwiek stosunkowo straightforward i badacze mieć nadzieję tak jak odnosić sie macular degeneracja. że ich praca mógł prowadzić sposoby taktować pospolitego widoku problemy,