基因治療，試圖治愈失明的類型

一個團隊從摩菲眼科醫院和倫敦大學學院（UCL）的的醫生進行了世界上第一個眼科手術，用基因療法來嘗試治療嚴重的眼睛疾病。

該患者羅伯特約翰遜是出生萊伯的先天性黑蒙（LCA）的，繼承的童年由一個單一的異常基因導致失明的一種類型;無序意味著他可以看到在夜間很少，和他可以期望他的視力惡化，甚至進一步與年齡。

該小組說，這將是幾個月之前，研究人員知道他們與約翰遜先生和其他11個工作是否取得了成功，但醫生說，曾有無並發症，到目前為止。

LCA是繼承視網膜變性和條件，防止視網膜檢測光線不當，造成的逐步惡化和嚴重受損的視力。目前還沒有有效的治療方法。

在這種形式的視網膜變性的感光細胞存在，但不能正常工作。

目的是恢復中的感光細胞的活性，因此恢復健康的關鍵基因植入到視網膜細胞使用一種無害的病毒或載體的RPE65基因副本的願景。

醫生團隊合作與西雅圖，總部設在華盛頓的生物技術公司，有針對性的遺傳學，在審判中使用的載體。

對人類測試的程序如下15年的實驗室和動物實驗，包括在狗身上試驗，其視力恢復的程度，他們可以輕鬆導航迷宮，。

羅賓阿里說，在倫敦大學學院人類分子遺傳學教授在患者的第一次技術測試，是一個重要的和令人興奮的一步，為建立基因療法用於治療許多不同的眼條件。

為 1萬英鎊的試驗的資金是由衛生署，這說的研究是開創性的，並強調英國在基因治療在歐洲領先地位。

用基因療法來修復遺傳缺陷引起的疾病，是不是一個新的想法，雖然得到它的工作在實踐中已經證明了複雜的。

大多數基因治療試驗迄今已為癌症，其中複雜的過程，是由需要在體內達到多個站點。

不過，眼睛是相對簡單的，和研究人員希望，他們的工作可能導致的方法來治療常見的視力問題，如年齡相關性黃斑變性，。