BioMarin は鎌状赤血球病の 6R-BH4 の段階 2a の調査を開始します

薬剤 BioMarin は最初の患者が鎌状赤血球病の処置のための 6R-BH4 (sapropterin の二塩酸化合物) の段階 2a の臨床調査の処置を始めたことを発表しました (SCD)。

会社は 2008 年の前半にこの調査からのデータを発表すると期待します。

「鎌状赤血球病の徴候はまれな、 undertreated 遺伝病の私達の焦点と戦略的によく合います。 SCD は CDC に従って米国の 70,000 人から 100,000 人の患者との孤児の病気、です。 生まれた時診断されるそれは十分ですが現在利用できる毒性問題による少数の患者使用されるたった 1 つの承認された薬剤の処置オプションが」言いましたジーンジェイクス Bienaime、 BioMarin の経営最高責任者をあります。 「6R-BH4 は一酸化窒素の生産にかかわる必要な酵素の補足因子、 endothelial 機能の規則の役割を担うために示されていた分子です。 SCD の患者の調査は endothelial 機能障害が鎌状赤血球病の役割を担うかもしれない SCD の動物モデルの調査はこの病気で見つけられる管問題の処置の 6R-BH4 の潜在的なユーティリティを」。提案しますことを提案し

段階 2a の多中心、オープンラベルの調査は SCD の患者の 6R-BH4 の増大の線量の安全そして生物活動を査定するように設計されています。 調査はおよそ 6 つの米国のサイトで行なわれ、およそ 40 の主題を登録します。 他の資格の規準の間で、調査に加わるために、 SCD の患者はおよび hydroxyurea 療法を受け取らないこと少なくとも 15 年齢でなければなりません。 調査の患者は最初に低速を、 6R-BH4 (2.5 mg/kg) の毎日の経口投与受け取り、 20 の mg/kg/日の最終的な線量に 16 週の線量拡大段階の間に次第に 4 週毎に増やします。 患者は endothelial 機能の生理学的で、生化学的なマーカーのために監視されます。 16 週後で、 endothelial 機能の生理学的でか生化学的なマーカーで改善を示したりおよび/または得る患者は 6R-BH4 からの臨床利点 2 年まで間薬剤の処置を続けるオプションがあります。 この長期処置のピリオドの間に、患者はまた SCD の患者に直面する主問題である他の vasoocclusive イベントおよび鎌状細胞の危機のために監視されます。

この調査の一次目的は鎌状赤血球病の患者の増大の線量で管理される口頭 6R- BH4 の安全を評価することです。 二次目的は SCD のある主要な面の下にある endothelial 機能の生理学的で、生化学的なマーカーの変更を評価することです。

一般に BH4 か tetrahydrobiopterin として知られている 6R-BH4 は、多数の生化学的な、生理学的なプロセスに必要となる一酸化窒素の統合を含む自然発生する酵素の補足因子です (NO)。 循環系全体の主保護役割を担うために示されなくし、多重肯定的な効果を、穏かな平滑筋のような作り出し、血圧、制御の発火そして血小板の集合を減らすことを減らします。 研究者は正常な endothelial の損失に終って BH4 の不足が統合を破壊なできること生産を示しませんでした。 一般に endothelial 機能障害と言われる endothelial のこの損失は多くの心循環器疾患と生産、糖尿病性の血管疾患を含んで、周辺幹線病気、冠状幹線病気および肺の高血圧関連付けられないし、いくつかの臨床調査の心血管の不利なイベントの強いプレディクタであるために示されていました。

6R-BH4 は現在フェニルケトン尿症 (PKU) のための BioMarin の Kuvan (TM) (sapropterin の二塩酸化合物) で評価される同じ酵素の補足因子です。 Kuvan のための 2006 年 3 月、 BioMarin およびメルク Serono (メルク KGaA、ダルムシュタット、ドイツの部分)、 BioMarin の団体パートナーおよび 6R-BH4 プログラムでは、 PKU のための Kuvan の段階 3 の臨床調査からのプラスの結果を発表しました。 調査のすべての一次および二次エンドポイントは会いました。 不利なイベントの種類そして発生は Kuvan および偽薬のグループで類似していました。 Kuvan はよく容認され、深刻で不利なイベントが発生しなかったことを調査官は報告しました。

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