Published on May 4, 2007 at 7:54 AM
BioMarin 제약은 최초의 환자가 낫 세포 질병 (SCD)의 치료에 6R - BH4의 위상 2A 임상 연구 (sapropterin의 dihydrochloride)에 치료를 시작했다고 발표했다.
이 회사는 2008 년 상반기에 본 연구에서 데이터를 발표할 것으로 예상하고있다.
"낫 세포 질병 표시는 그것은 출생시 잘 진단 SCD는 CDC에 따르면, 미국에서 70,000 100,000 환자와 고아 질병입니다.. 드문, undertreated 유전 질환에 대한 우리의 초점을 전략적으로 잘 부합하지만,가 하나만 독성 문제로 인해 환자의 소수에 의해 사용되는 현재 사용 가능한 약물 치료 옵션을 승인 "장 자크 Bienaime, BioMarin의 CEO는 말했다. "6R - BH4는 질산 산화, 내피 기능의 조절에 역할을 보여왔다 분자의 생산에 관여하는 필수적인 효소 cofactor이다. SCD 환자의 연구 그 내피 기능 장애가 낫의 역할을 수 있습니다 제안 세포 질환, 그리고 SCD의 동물 모델 연구가이 질병에있는 혈관 문제의 치료에 6R - BH4의 잠재력 유틸리티를하는 것이 좋습니다. "
단계 2A 멀티 센터, 오픈 라벨 연구는 SCD 환자에 6R - BH4의 강도가 높아지고 복용의 안전성과 생물 학적 활동을 평가하기 위해 설계되었습니다. 연구는 약 6 미국 사이트에서 진행되며, 약 40 과목을 등록할 수 있습니다. 기타 자격 기준 중 연구에 참여, SCD 환자 연령의 적어도 15 년으로하고 hydroxyurea 치료를받지 않아야합니다. 학습 환자는 처음 6R - BH4 (2.5 밀리그램 / kg)의 낮은, 하루에 한 번씩 구두 관리를 받게되며 점차적으로 투여 - 강화 단계 16 주 동안 20 밀리그램 / kg / 일의 최종 복용으로 4 주에 한번씩 상승합니다. 환자는 내피 기능의 생리적 및 생화 학적 마커에 대한 모니터링 될 것이다. 16주 후, 내피 기능 및 / 또는 생리적 또는 생화 학적 마커의 개선을 보여주 환자 6R - BH4의 임상 이득을 파생 최대 2 년 동안 약물 치료를 계속하는 옵션이 제공됩니다. 이 장기 치료 기간 동안 환자는 SCD 환자가 직면하고있는 주요 문제 아르 낫 셀 위기 및 기타 vasoocclusive 이벤트 모니터링합니다.
본 연구의 주요 목적은 낫 세포 질병 환자의 강도가 높아지고 복용으로 시행 구두 6R - BH4의 안전을 평가하는 것입니다. 이차 목표는 SCD의 일부 주요 측면을 기초 내피 기능의 생리적 및 생화 학적 마커의 변화를 평가하는 것입니다.
일반적으로 BH4 또는 tetrahydrobiopterin로 알려진 6R - BH4는 질산 산화물의 합성 (NO)를 포함한 수많은 생화학과 physiologic 프로세스가 필요합니다 자연 발생 효소 cofactor이다. 아니오는 심장 혈관 시스템 전반에 걸쳐 핵심적인 보호 역할을 표시하지와 같은 부드러운 근육을 편안하게 혈압을 감소, 염증을 조절하고 혈소판 집계를 줄이는 등 여러 긍정적인 효과를 생산하고 있습니다. 연구팀은 BH4의 결핍증 정상 내피 NO 생산 손실 발생, 어떠한 합성을 중단되지 못한다는 것이 증명하고있다. 일반적으로 내피 기능 장애로 알려진 내피 NO 생산, 이러한 손실은 당뇨병 혈관 질환, 말초 동맥 질환, 관상 동맥 질환과 폐동맥 고혈압 등 많은 심혈관 질환과 관련되어 있으며, 심장 혈관 역경의 강력한 예측으로 표시되었습니다 임상 연구의 여러 이벤트.
6R - BH4는 현재 페닐케톤뇨증 (PKU)에 대한 BioMarin의 Kuvan (TM) (sapropterin의 dihydrochloride)에 평가되는 동일한 효소 cofactor이다. 2006 년 3 월에, BioMarin와 머크 Serono는 (머크 KGaA, 다름슈타트, 독일의 분할), Kuvan 및 6R - BH4 프로그램에 대한 BioMarin의 기업 파트너, PKU에 대한 Kuvan의 3 단계 임상 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다. 연구의 모든 기본 및 보조 종점이 충족되었습니다. 불리한 사건의 유형과 발병률은 Kuvan과 위약 그룹에서 비슷했다. Kuvan 잘 용납하고 수사는 더 심각한 부정적인 이벤트가 발생하지 않습니다 보도했다.
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