BioMarin Фармацевтическое объявило что первый пациент начал обработку в изучении Участка 2a клиническом 6R-BH4 (дихлоргидрата sapropterin) для обработки заболевания клетки серпа (SCD).
Компания рассчитывает объявить данные от этого изучения в первой половине 2008.
«Индикация заболеванием клетки серпа приспосабливает хорошо стратегически с нашим фокусом на редких, undertreated генетических заболеваниях. SCD сиротское заболевание с 70.000 до 100.000 пациентами в Соединенные Штаты, согласно CDC. Оно well- диагностированный на рождении, но только один одобренный вариант обработки снадобья в настоящее время доступный который использован несовершеннолетием пациентов должных к проблемам токсичности,» сказали Джин-Jacques Bienaime, Генеральный Директор BioMarin. «6R-BH4 необходимый сомножитель который включается в продукцию азотоводородной окиси, молекула энзима которая была показаны, что играет роль в регулировке эндотелиальной функции. Изучения пациентов SCD предлагают что эндотелиальная дисфункция может сыграть роль в заболевании клетки серпа, и изучения в животной модели SCD предлагают потенциальное общее назначение 6R-BH4 в обработке васкулярных проблем найденных в этом заболевании.»
Multi-center Участка 2a, изучение открыт-ярлыка конструирован для того чтобы определить безопасность и биологическую работу поднимая доз 6R-BH4 в пациентах с SCD. Изучение будет дирижировано на приблизительно 6 местах США и зачислит приблизительно 40 вопросов. Среди другой критери по выборности, участвовать в изучении, пациенты SCD должны быть хотя бы 15 лет времени и не получать терапию hydroxyurea. Пациенты Изучения первоначально получат низкий уровень, как только ежедневное администрирование 6R-BH4 (2,5 mg/kg) и постепенно поднимают каждые 4 недели к окончательной дозе 20 mg/kg/day во время участка доз-эскалации 16 недель. Будут контролировать Пациентов для физиологопсихологических и биохимических отметок эндотелиальной функции. После 16 недель, пациенты которые показывают улучшение в физиологопсихологических или биохимических отметках эндотелиальной функции и/или выводят клиническое извлекали пользу 6R-BH4 будут иметь вариант для того чтобы продолжать обработку снадобья на до 2 лет. Во Время этого долгосрочного периода обработки, будут контролировать пациентов также для кризисов клетки серпа и других vasoocclusive случаев которые ключевые проблемы смотря на пациентов SCD.
Основная задача этого изучения оценить безопасность устного 6R- BH4 управленного в поднимая дозах в пациентах с заболеванием клетки серпа. Вторичная задача оценить изменения в физиологопсихологических и биохимических отметках эндотелиальной функции которые кладут некоторые ключевые аспекты в основу SCD.