Farmaceutiska BioMarin har meddelat att den första tålmodig har initierad behandling i den kliniska studien för Arrangera Gradvis 2a av 6R-BH4 (sapropterindihydrochloride) för behandlingen av skäracellsjukdomen (SCD).
Företaget förväntar att meddela data från denna studie i första halvlek av 2008.
”Fokuserar passformarna för indikeringen för skäracellsjukdomen som är väl strategiskt med vårt, på sällsynta undertreated genetiska sjukdomar. SCD är en föräldralös sjukdom med 70.000 till 100.000 tålmodig i Förenta staterna, enligt CDCEN. Det är brunnen som diagnostiseras på födelse, men det finns endast ett godkänt för närvarande tillgängligt drogbehandlingalternativ, som används av en minoritet av toxicitetproblem för tålmodig tack vare,” sade Jean-Jacques Bienaime, Verkställande direktör av BioMarin. ”är 6R-BH4 en nödvändig enzymcofactor, som är involverad i produktionen av den nitric oxiden, en molekyl som har visats för att leka en roll i regleringen av endothelial fungerar. Studier av SCD-tålmodig föreslår att endothelial dysfunction kan leka en roll i skäracellsjukdom, och studier i ett djur modellerar av SCD föreslår det potentiella nytto- av 6R-BH4 i behandlingen av de kärl- problemen som finnas i denna sjukdom.”,
Arrangera Gradvis 2a mång--centrerar, planläggs öppen-etiketten studien att bedöma säkerheten och den biologic aktiviteten av eskalerande doser av 6R-BH4 i tålmodig med SCD. Den ska studien föras på ungefärligt sex U.S.-platser, och ska skriva in sig ungefärligt 40 betvingar. Bland andra valbarhetkriterier att delta i studien måste SCD-tålmodig vara åtminstone 15 myndiga år och inte hälerihydroxyureaterapi. Studietålmodig som initialt ska, mottar en low, när den dagligen muntliga administrationen av 6R-BH4 (2,5 mg/kg) och ska eskalerar gradvist varje fyra veckor till en finaldos av 20 mg/kg/day under en 16 vecka dos-eskalering arrangerar gradvis. Tålmodig ska övervakas för fysiologiskt, och biochemical markörer av endothelial fungerar. Efter 16 veckor fungerar härleder tålmodig, som visar förbättring i fysiologiska eller biochemical markörer av endothelial, och/eller kliniskt gynnar från ska 6R-BH4 har alternativet som upp till fortsätter drogbehandling för två år. Under denna långsiktiga behandlingperiod ska tålmodig övervakas också för skäracellkriser och andra vasoocclusive händelser som är de nyckel- problemen som vänder mot SCD-tålmodig.
Det primära mål av denna studie är att utvärdera säkerheten av muntlig 6R- BH4 som administreras i eskalerande doser i tålmodig med skäracellsjukdomen. Det sekundära mål är att utvärdera ändringar i fysiologiskt, och biochemical markörer av endothelial fungerar som underligger några nyckel- aspekter av SCD.