De Wetenschappers hebben een nieuwe strategie ontwikkeld om neurodegenerative ziekten zoals de ziekte van Huntington aan te pakken: aanmoedigend de eigen cellen van een individu de misvormde proteïnen „eten“ die tot de ziekte leiden.
De ziekte van Huntington is één van een aantal degeneratieve ziekten duidelijk door massa's van misvormde proteïne in hersenencellen. De Symptomen omvatten abnormale bewegingen, psychiatrische storingen zoals depressie en een vorm van zwakzinnigheid. Het gen verantwoordelijk voor de ziekte werd ontdekt in 1993, leidend tot een beter inzicht in de voorwaarde en tot het betere vooruitlopende genetische testen, maar het heeft nog om tot om het even welke behandelingen te leiden die neurodegeneration in de patiënten van Huntington vertragen.
Professor David Rubinsztein, een Hogere Klinische Kameraad van het Vertrouwen Wellcome bij de Universiteit van Cambridge, heeft de moleculaire biologie bestudeerd die aan Huntington en andere neurodegenerative ziekten ten grondslag liggen. Huntington komt voor wanneer een proteïne als huntingtin wordt bekend in de hersenencellen van patiënten, hoofdzakelijk in neuronen in de basispeesknopen en in de hersenschors die opbouwt. Normaal, doen de cellen of recycleren hun afvalmateriaal, met inbegrip van ongewenste of mis-gevouwen die proteïnen, door een proces weg als autophagy wordt bekend, of „zelf-eet“.
„Wij hebben dat bevorderen autophagy in de cellen die, met andere woorden, de cellen aanmoedigen om de misvormde huntingtinproteïnen te eten, een efficiënte manier kan zijn om hen te verhinderen op te bouwen,“ zeggen Professor Rubinsztein aangetoond. „Dit schijnt om het begin van huntington-Gelijkaardige symptomen in fruitvlieg en muizen te blokkeren, en wij hopen het het zelfde in mensen.“ zal doen
Autophagy kan in muis worden veroorzaakt en modellen vliegen die door drugrapamycin, een antibioticum te beheren als immunosuppressant voor transplantatiepatiënten wordt gebruikt. Nochtans, op lange termijn beheerd, heeft de drug sommige bijwerkingen en Rubinsztein en de collega's pogen veiligere manieren te vinden om autophagy lange termijn te veroorzaken.
Nu, hebben Professor Rubinsztein, samen met het laboratorium van Professor Stuart Schreiber's bij het Brede Instituut van Harvard/MIT, Boston in de V.S., en de groep van Dr. Cahir O'Kane's in de Afdeling van Genetica bij de Universiteit van Cambridge een manier gevonden om nieuwe „kleine molecules“ te identificeren geschikt voor autophagy veroorzaken. Het onderzoek wordt gepubliceerd vandaag in de Chemische Biologie van de dagboekAard.