神経変性疾患のための候補者の有望な新規化合物を医薬品の開発

科学者のハンティントンの病気などの神経変性疾患に取り組むため、新しい戦略を開発している: 個人を奨励「病につながる不正なタンパク質食べるには「セルを所有。

ハンティントンの病気の退化的な病気の不正な蛋白質の脳細胞の塊でマークの数の 1 つです。症状には、異常な動き、精神障害うつ病のような認知症のフォームがあります。1993 年の状態を理解し、予測遺伝子テストの改善をリードでは、病気に責任がある遺伝子が発見されたが、まだハンティントンの患者の神経変性を遅く任意の治療をリードします。

教授デビッド Rubinsztein、Wellcome の信頼シニア臨床仲間ケンブリッジ大学で分子生物学の基になるハンティントンのと他の神経変性疾患に勉強しています。ハンティントンの huntingtin として知られている蛋白質、脳細胞の患者、大脳基底核と大脳皮質神経細胞を中心に構築するときに発生します。通常、セルの処分またはオートファジー、または「self-eating」と呼ばれるプロセスを通じて、不要なまたは mis-folded 蛋白質を含む、廃棄物をリサイクルします。

「我々 オートファジー セルは、他の言葉では、不正な huntingtin 蛋白質を食べる細胞を奨励を刺激、建物からそれらを防止する効果的な方法ことできますを示している"教授 Rubinsztein は言います。これは、ショウジョウバエとマウス、Huntington's のような症状の発症を停止するが表示され、我々 は同じ人間で行うことを期待します。

オートファジー マウスと場のモデルで薬ラパマイシン、抗生物質に免疫抑制として移植を受けた患者の使用を管理することにより誘発されることができます。しかし、長期にわたって管理、薬物いくつかの副作用と Rubinsztein と同僚オートファジー長期を誘発のより安全な方法を見つけることを目指しています。

今は、教授 Rubinsztein、教授の Stuart シュライバーの研究室では、広範なハーバード大学の研究所・ MIT、ボストン、米国では、一緒に、Dr カヒア オカーンのグループの遺伝学の部ケンブリッジ大学では、小説「分子」を識別する方法を発見したオートファジーを誘導できます。研究今日、自然化学生物学ジャーナルであります。

スクリーニング プロセスを強化または選択した分子酵母の成長に及ぼす自分でないが、酵母の成長を遅らせることによりラパマイシンを抑制する小分子を識別する必要があります。酵母は、単細胞生物と初期スクリーニングの目的のために研究するため複雑です。

ラパマイシン酵母の増殖抑制効果を強化する分子の 3 つもオートファジーを誘発する自分で哺乳類セル ラパマイシンのアクションの独立で発見されました。これらの分子変異 huntingtin セルおよびショウジョウバエのモデルでの処分し、その有毒な影響に対して保護する細胞の能力を強化しました。

「これらの化合物新薬開発の有望な候補者をするよう「教授 Rubinsztein は言います。「候補者のいずれかが成功することを証明している場合でも、しかし、それは数年前、治療として利用可能になるオフされます。人間の役に立つの候補者にそのような薬のためには、我々 は右側の濃度では、最小限の毒性との適切な場所にそれらを得ることができる必要があります。これらは今を見てする必要がある問題の一部です」

http://www.wellcome.ac.uk