承诺新的化合物 neurodegenerative 疾病药物发展的候选人

科学家开发了处理的 neurodegenerative 疾病新颖的方法例如亨廷顿疾病： 鼓励单个的自己的细胞 “请吃”导致这个疾病的畸形的蛋白质。

亨廷顿疾病是丛指示的一定数量的退化疾病之一在脑细胞的畸形的蛋白质。 症状包括异常活动、精神错乱象消沉和老年痴呆的表单。 这个基因负责对这个疾病在 1993年被发现了，导致对这个情况的更好的了解和被改进的预计遗传学测试，但是它有导致所有处理该慢在亨廷顿的患者的 neurodegeneration。

大卫 Rubinsztein，剑桥大学的一名 Wellcome 信任高级临床研究员教授，学习强调亨廷顿的和其他 neurodegenerative 疾病的分子生物学。 当叫作 huntingtin 的蛋白质在患者脑细胞加强，主要神经元的在基底神经节和在大脑外层，亨廷顿的发生。 通常，细胞通过叫作 autophagy 或者 “自吃”的进程处理或回收他们的废料，包括不需要或 mis 被折叠的蛋白质。

“我们在细胞显示那刺激 autophagy，换句话说，鼓励细胞吃畸形的 huntingtin 蛋白质，可以是有效方式防止他们加强”， Rubinsztein 教授说。 “这看上去停止象亨廷顿的症状起始在果蝇和鼠标的，并且我们希望它将执行同样在人”。

Autophagy 在鼠标和苍蝇设计可以导致被管理药物 rapamycin，作为抑制免疫力之药剂的抗生素用于移植患者。 然而，管理在长期，这种药物有那些副作用，并且 Rubinsztein 和同事打算查找导致 autophagy 长期更加安全的办法。

现在，与斯图尔特 Schreiber 教授的实验室一起的 Rubinsztein 教授， Harvard/MIT 清楚的学院的，波士顿在美国和在遗传学的部门的 Cahir O'Kane 博士的组在剑桥大学的找到识别新颖的 “小的分子”方式能够导致 autophagy。 这个研究在日记帐本质化学制品生物今天被发布。

检查过程介入识别提高或抑制 rapamycin 能力减慢酵母增长的小的分子，虽然所选的分子独自没有对酵母增长的作用。 酵母是一个单一含有某种或若干小细胞的有机体并且较不复杂为最初的审查目的学习。

提高 rapamycin 的增长抑制的作用在酵母的也发现的三分子独自导致 autophagy 在 rapamycin 的活动的哺乳细胞独立。 这些分子提高了细胞的能力处理在细胞和果蝇设计的突变体 huntingtin 和防止受到其毒副作用。

“这些化合物看来是药物发展的有为的候选人”， Rubinsztein 教授说。 “然而，即使其中一名候选人证明成功的，它将是一定数量的岁月变得可用作为处理。 为了请是这样的药物能人的有用的候选人，我们将需要能让他们进入正确的安排正确的浓度的和有最小的有毒的。 这些是我们需要现在查看的某些问题”。

http://www.wellcome.ac.uk