Onderzoekers van de Universiteit van Florida gebruikt gentherapie te herstellen zicht in muizen met een vorm van erfelijke blindheid, de vaststelling dat invloed op veel van de meest voorkomende verblindende ziekten heeft.
Schrijven in Aard geneeskunde, beschrijven wetenschappers hoe ze gebruikt een onschadelijk virus voor corrigerende genen naar muizen met een genetische bijzondere waardevermindering die hen van visie berooft.
De ontdekking toont dat het mogelijk is te richten en kegel cellen - de belangrijkste cellen voor visuele scherpte en kleur visie in mensen te redden.
William W. Hauswirth, Ph.D., de Rybaczki-Bullard professor van oogheelkundige moleculaire genetica in de College of Medicine en een lid van het Instituut van de genetica UF zei "visie kegel bepaalt of iemand blind is of niet,". "Als u een gen specifiek bij kegel cellen nuttige bezorgt kunt, er zijn gevolgen voor alle verblindende ziekten, niet gewoon overgenomen ones. Zelfs in twee veel voorkomende soorten blindheid, leeftijdsgebonden maculaire degeneratie en diabetische retinopathie, als u kunt kegels target misschien u wel kunnen redden die visie."
Wetenschappers experimenteerde met muizen ontdekt door Bo Chang, MD, een wetenschapper personeel bij The Jackson Lab in Bar Harbor, Maine. De dieren had een erfelijke vorm van blindheid genaamd Achromatopsie, die ongeveer 1 in 30.000 Amerikanen treft door het uitschakelen van de kegel photoreceptors in het netvlies. De ziekte resulteert in bijna volledige kleurenblindheid en uiterst slechte centrale visie.
Binnen twee maanden na de gen-therapie injectie in de subretinal ruimte van de muis ogen gemeten wetenschappers de elektrische activiteit in het netvlies, vinden dat 19 van de 21 behandelde ogen positief gereageerd op therapie, en 17 van die 19 had elektrische lezingen van hun netvlies op gelijke voet met de monsters in normale muizen.
Toen de muizen tussen 6 en 7 maanden oud waren, tests toonden 18 van de 21 behandelde ogen bleef reageren normaal.
Bovendien, een aparte, kleinere groep behandelde muizen werden geëvalueerd met behulp van een examen verwant aan een oogtest op kantoor van de dokter.
De muizen waren in experimenten onder toezicht van Robert B. Barlow, Ph.D., een professor van oftalmologie aan de State University of New York Upstate medische universiteit omringd door vier computermonitors, die het uiterlijk van binnen een bewegende trommel die had verticale strepen op de muren worden gesimuleerd.
Wetenschappers wist dat de muizen kon zien de strepen omdat geobserveerde dieren natuurlijk hun hoofden in dezelfde richting als de bewegende strepen verplaatsen. Doordat de strepen ooit-smaller — soortgelijke hoe de letters kleiner te naar de onderkant van een oog grafiek krijgen — onderzoekers van de muizen visuele vaardigheden kunnen beoordelen.
Als een groep weergegeven alle van de muizen in hun ogen behandelde normale gezichtsscherpte.